在接受了一種治療急性淋巴細胞白血病(ALL)有希望的新方法后，14歲的科爾·馬龍(Cole Malone)得以繼續(xù)做他熱愛的事情:和他的雙胞胎兄弟邁克爾(Michael)一起在國旗足球隊踢球。

科爾和邁克爾已經(jīng)非常了解團隊合作。2014年，科爾在丹娜-法伯/波士頓兒童癌癥和血液疾病中心接受干細胞移植時，邁克爾是一位完美匹配的捐贈者。當科爾的癌癥在2018年初第二次復發(fā)時，他成為初次接受CAR t細胞治療的丹娜-法伯/波士頓兒童患者之一。CAR t細胞治療是一種很有前景的新方法，可以治療兒科中一些具挑戰(zhàn)性的病例。

科爾·馬龍說:“回到正常的自己，回到這一切發(fā)生之前我所做的一切，感覺真的很好。”“冬天踢足球，春天打棒球?！?/p>

邁克爾，科爾的母親丹尼斯和科爾

馬龍在他佛羅里達的家附近接受普通癌癥治療，但他的醫(yī)生把他和家人送到了丹娜-法伯/波士頓兒童醫(yī)院的專家那里，他需要進行更復雜的手術(shù)，包括他的干細胞移植和CAR t細胞治療。丹娜-法伯/波士頓兒童中心是KYMRIAH的認證治療中心，具有FDA批準的CAR t細胞治療，專門為所有25歲或更年輕的至少復發(fā)兩次的癌癥患者治療。

“包括KYMRIAH在內(nèi)的CAR t細胞治療已經(jīng)成為科爾這樣無法進行初次或重復移植的病人的理想選擇，”Steven Margossian博士說，他是Cole Malone在丹娜-法伯/波士頓兒童中心的腫瘤學家?！拔覀冇幸恍┲委煼椒梢蕴峁┙o他們，讓他們有真正的機會獲得持續(xù)治療，但是患者仍然需要密切關(guān)注，以監(jiān)測仍然活躍的CAR t細胞。”

科爾在2歲時被診斷出患有這些疾病，當時他正在兒科醫(yī)生那里進行健康檢查，血液檢測結(jié)果異常。在佛羅里達接受了三年的化療后。但四年后，當他9歲時，一次眼科檢查發(fā)現(xiàn)他的視神經(jīng)腫脹。癌癥現(xiàn)在已經(jīng)擴散到他的中樞神經(jīng)系統(tǒng)，馬龍一家被轉(zhuǎn)到了丹娜-法伯/波士頓兒童醫(yī)院。

之后科爾需要進行干細胞移植，全家人都做了測試，看他們是否與捐贈者相容。邁克爾在佛羅里達州西博因頓參加了一場名為“科爾斯特朗”(Cole Strong)的棒球比賽，以幫助支付家人的醫(yī)療開銷。

“我只是想做點什么來幫助我弟弟，”邁克爾說。“能在那里陪著他，參加他的比賽，這感覺太棒了。”

在2018年2月，科爾正在準備一場旗幟足球賽時，突然左半邊身子失去了知覺。測試證實白血病復發(fā)，于是這家人再一次回到了丹娜-法伯/波士頓兒童中心，這一場科爾開始接受KYMRIAH CAR t細胞治療。

科爾馬龍和兒童生活專家阿曼達迪恩，MS, CCLS

現(xiàn)在，盡管科爾重返賽場，但他仍然受到密切的關(guān)注。他的腫瘤醫(yī)生每月都會去佛羅里達看他，圣誕節(jié)剛過，他就去見馬格西安，進行為期六個月的評估。

“科爾現(xiàn)在一切都很順利，但他仍然需要定期的檢查和免疫球蛋白的替換，”馬格西安說。CAR t細胞也會破壞正常的b淋巴細胞，這種細胞在體內(nèi)負責產(chǎn)生抗體，對血壓和神經(jīng)毒性有急性影響。

瑪格西安說，丹娜-法伯/波士頓兒童中心和其他中心正在進行研究，以改善迄今為止看到的戲劇性反應(yīng)。與此同時，科爾恢復了正常的生活?！拔抑揽茽柛杏X好多了，因為他又開始和他哥哥打架了，”克里斯·馬龍笑著說。

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