髓母細胞瘤，這種起源于胚胎殘余細胞的腫瘤可發(fā)生在腦組織的任何部位，但絕大多數(shù)生長在第四腦室頂之上的小腦蚓部，是中樞神經(jīng)系統(tǒng)惡性程度較高的腫瘤之一。雖然每10萬人中發(fā)病才不到1個人，但具有預(yù)后差、生長快、易轉(zhuǎn)移的特點。髓母細胞瘤尤其喜歡“光顧”10歲以下的兒童，且男孩發(fā)病率多是女孩的2倍多。

但當這個陌生而罕見的病癥，降臨在5歲的小男孩周周（化名）身上時，治療的效果卻大不一樣。這名小患者在國內(nèi)已經(jīng)完成了兩期化療，因為無法進行術(shù)后系統(tǒng)的放化療而赴日本就醫(yī)，后在厚樸方舟的幫助下在日本國立成育醫(yī)療研究中心接受化療+放療+康復(fù)訓(xùn)練等一系列聯(lián)合治療后，目前周周已經(jīng)可以開口說話，語言能力恢復(fù)到了患病前的70%~80%，肢體基本可活動自如。雖然還在繼續(xù)接受一些治療，但他奇跡般的治療的效果相信可以給很多髓母細胞瘤的患兒家長們帶去希望和鼓舞。

無法進行系統(tǒng)治療 背水一戰(zhàn)赴日就醫(yī)

起初只是無明顯誘因的腹痛，一個月后腹痛好轉(zhuǎn)，但自主排便減少，逐漸出現(xiàn)下肢無力走路不穩(wěn)的現(xiàn)象，又一個月后，頭部脹痛，周周已經(jīng)無法獨立行走了。幾日后再赴醫(yī)院檢查時，醫(yī)生考慮為髓母細胞瘤伴顱內(nèi)腦實質(zhì)及腦膜及頸髓播散轉(zhuǎn)移，行開顱腦干腫瘤切除術(shù)，術(shù)后病理示(小腦蚓部)髓母細胞瘤(組織學分型：經(jīng)典型，WHO IV級)。

僅短短幾個月的時間，一個活潑可愛的小正太就被確診為了罕見病患兒，仿佛一記重拳，將這個幸福的家庭打得措手不及。

髓母細胞瘤需要包括手術(shù)、放療及化療在內(nèi)的聯(lián)合治療，但周周在進行完手術(shù)后，竟沒有一家醫(yī)院可以針對患兒進行化療+放療的接收對應(yīng)，盡管周周父母已經(jīng)盡量不做悲觀預(yù)想，積極帶著孩子往返于多家醫(yī)院尋求聯(lián)合治療，但二期化療結(jié)束后，孩子卻沒有好轉(zhuǎn)的跡象，放療也一直未能進行。本地醫(yī)療資源有限，確實讓人無奈，但在錯誤判斷的軌道上前行，每一秒都是對腫瘤的縱容。周周父母經(jīng)網(wǎng)上大量信息的查閱，決定去日本背水一戰(zhàn)，尋求進一步的治療。

日本國家兒童醫(yī)院 病愈率可達50%~60%

“比較去年10月和今年1月的MRI檢查可見，化療還是有效的，但由于劑量不夠，所以目前的效果不是非常理想。今天開始住院并安排各項檢查，沒有特殊情況的話，下周就可以開始同步放化療?；燁A(yù)計2個療程，放療為全腦全脊髓放療24Gy。我們計劃通過大劑量藥物化療及放療，在更短時間內(nèi)迅速殺死癌細胞，若順利完成的話，平均病愈率可達50%，甚至更高60%?！睆堘t(yī)生(厚樸方舟醫(yī)務(wù)官，上海醫(yī)科大學臨床醫(yī)學碩士)在一旁翻譯到。

在日本國立成育醫(yī)療中心進行見診的周周媽媽，聽到該院的腫瘤科教授SD醫(yī)生這番話后，激動的淚流滿面。這個病愈率，是這個脆弱的家庭之前想都不敢想的，甚至在當初手術(shù)時，他們就已經(jīng)做好了壞的打算。

△日本國立成育醫(yī)療研究中心

日本國立成育醫(yī)療研究中心，是日本國家兒童醫(yī)院，不僅以“培養(yǎng)健康的下一代”為建院理念，并對兒童癌癥的診斷和治療方面有著豐富的經(jīng)驗。厚樸方舟在了解到周周一家的情況后，快速啟動該院的預(yù)約模式，幾日后，周周一家順利飛到了一海之隔的日本。

此外SD教授還告知家屬，醫(yī)院為他們配備了由15名成員在內(nèi)的治療小組，可提供24小時服務(wù)對應(yīng)，只要有問題，可以隨時聯(lián)系他們。

世界上動聽的聲音 是你開口說的話

經(jīng)住院檢查后，腫瘤科的SD及BB教授為周周制定了如下治療方案：

環(huán)磷酰胺 CPM：第1日，第3日，第5日

順鉑 CDDP：第2日

長春新堿 CVR：第1日

依托泊苷(Etoposide)：第1日～第5日

甲氨蝶呤(methotrexate)：第1日鞘內(nèi)注射

該化療方案四周一個療程，共兩個療程后行MRI檢查評估。初次化療后的三周左右取外周血干細胞冷凍，第二次化療時同步開始放療，來抑制癌細胞復(fù)發(fā)。在經(jīng)過2-3次的化療后，回輸外周血干細胞，來進行大劑量化療。

 

△周周進行干細胞采集中

治療有條不紊的進行中，干細胞的采集也很順利，周周開始進行第二次化療，一切仿佛慢慢開始步入了正軌。在和往日住院治療沒有什么不同的一日，張醫(yī)生陪周周去二樓牙科看牙，回到病房的路上，周周突然開口說了“沒有”兩個字。但就是這簡單的兩個字，卻有著讓周周媽媽又哭又笑的魔力。

下午語言康復(fù)師帶來了周周喜歡的彈珠游戲，周周一直玩得很開心，就在康復(fù)老師要走的時候，周周開口說道：“我太喜歡這個游戲啦!”

周周的爸爸也不禁紅了眼眶，解釋道孩子的語言能力之前在術(shù)后就喪失了，只能說“爸爸”“媽媽”“No”三個單詞?？梢月牐磉_的話是用豎一根手指表示同意，豎兩根表示反對。后來不僅語言能力喪失，連下肢的活動能力也喪失了，不能獨立行走，連坐都不是很穩(wěn)。這么久了，好久沒聽到孩子張口說話了。

小腦原發(fā)灶左側(cè)變小 中腦左側(cè)腫瘤消失

第二個化療結(jié)束后，SD醫(yī)生表示經(jīng)前后兩次MRI結(jié)果所示：本次化療的效果良好，小腦原發(fā)灶左側(cè)變小，中腦左側(cè)腫瘤消失，其他腦補及脊髓播散病灶無變化。并解釋說明了后續(xù)的放療安排：預(yù)計會予以全腦全脊髓照射及追加點照射，并且由于周周已經(jīng)有了播散，屬于高風險，所以經(jīng)和放療科醫(yī)生討論后，決定線量為36GyE。但此線量會對周周今后的IQ產(chǎn)生一定影響，所以需要在放療前與家長溝通。周周父母表示以“病愈”和“保命”為原則的，同意醫(yī)生的治療方案安排。

 

△通過做游戲?qū)χ苤苓M行康復(fù)訓(xùn)練

在周周進行放化療治療的同時，康復(fù)訓(xùn)練也一直進行著，如今的周周，語言表達能力已經(jīng)恢復(fù)到了病前的70%~80%，肢體上左右手基本活動自如，不僅可以坐直不搖晃，甚至能獨立行走了。

周周媽媽說，雖然孩子現(xiàn)在的語速很慢，但他現(xiàn)在能說能走，已經(jīng)很滿足很開心了。

目前周周一家仍在日本繼續(xù)治療中.......

結(jié)語

從2009年開始，每年2月末尾的一日被定為國際罕見病日。據(jù)統(tǒng)計，全球有三億罕見病病人，因此今年的主題也被定為“We are the 300 million”。

什么樣的疾病算“罕見病”?按照國際上的定義，每10萬個人里，只有65-100個人發(fā)病的，才算罕見病。按照這個定義，每種兒童惡性腫瘤，都屬于罕見病。如果把所有新增惡性腫瘤的患兒人數(shù)加起來，每年在中國就有4萬人之多。也就是說，在每1萬個孩子里，就有1.5個孩子被診斷為惡性腫瘤。和其它所有罕見病患者一樣，患上腫瘤的孩子不得不面對社會關(guān)注的匱乏、相關(guān)知識的稀缺，還有藥物研發(fā)的艱難。

兒童腫瘤，離我們并不遙遠，也許就在你我身邊。需要幫助時，記得還有厚樸方舟，還有我們。病種是罕見的，然而愛與勇氣卻是常見的。盡管治療道路上有許多未知的崎嶇和坎坷，但相信在我們的共同努力下會爆發(fā)出高于常人的能量。

注：本文由厚樸方舟真實案例改編，版權(quán)歸厚樸方舟所有

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