一、日本相關(guān)管理

對于新藥注冊特殊審批在日本稱之為“優(yōu)先審查”，大致有兩大類藥物可以進(jìn)入該程序，一類是罕見病用藥，一類是出罕見病用藥之外的新藥。

(一)針對罕見病用藥品的審查管理方式

在日本藥事法中有明確要求，一旦被厚生勞動省認(rèn)定為罕見病用藥品，將實施優(yōu)先審查。罕見病用藥品如果打算申請優(yōu)先審查，在相應(yīng)的新藥等注冊申請書的備注欄注明“x年x月x日被認(rèn)定為罕見病用藥品”，并向綜合機構(gòu)提出申請。

日本對于罕見病用藥品的定義是，①對于該藥的對象適應(yīng)患者人數(shù)在日本不到5萬人;②沒有可以替代的適宜的藥品等或者治療方法;③與現(xiàn)存的藥品等比較，顯示出可以期待的、明顯的有效性或者不受威脅性，從而在醫(yī)療上有優(yōu)越的使用價值。

(二)針對罕見病用藥之外的優(yōu)先審查事宜

獨立行政法人藥品醫(yī)療器械綜合機構(gòu)(以下簡稱“綜合機構(gòu)”)于2011年9月1日發(fā)布藥食審查發(fā)0901第1號文，該文是在以往各相關(guān)通知的基礎(chǔ)上進(jìn)一步明確除了罕見病用藥以外的藥品等的優(yōu)先審查和優(yōu)先咨詢等事宜，并于2011年10月1日開始實施，同時廢止了于2004年2月27日發(fā)布的同名規(guī)定。

前列，關(guān)于優(yōu)先審查

1、除了罕見病用藥品，對于該新藥是否適用于優(yōu)先審查的考慮應(yīng)綜合評價下文中的(1)對象疾病的嚴(yán)重性和(2)臨床上的獲益風(fēng)險評估來決定是否適用。

(1)如下分類評價對象疾病的嚴(yán)重性：A、對于生命有重大影響的疾患(致死性的疾患)。B、疾病的發(fā)展是不可逆的，對日常生活有顯著影響的疾患。C、其他。

(2)如下分類進(jìn)行臨床上的獲益風(fēng)險評估：A、以往沒有治療、預(yù)防或者診斷方法。B、基于有效性、不受威脅性、患者生活質(zhì)量，從醫(yī)療角度來看是否優(yōu)于以往的治療、預(yù)防或者診斷方法。

2、相關(guān)注冊申請

(1)如果打算申請罕見病用藥品以外的優(yōu)先審查，在相應(yīng)的新藥等注冊申請書的備注欄注明“鑒于其他理由申請優(yōu)先審查”，并附相應(yīng)的罕見病以外優(yōu)先審查的判斷理由。(除(2)中提到的內(nèi)容)

(2)對于打算申請罕見病用藥品以外的優(yōu)先審查者，如果已經(jīng)進(jìn)行了綜合機構(gòu)實施的針對藥品優(yōu)先審查品種對應(yīng)性咨詢的，在備注欄中還應(yīng)注明“已經(jīng)進(jìn)行了關(guān)于藥品優(yōu)先審查品種對應(yīng)性咨詢”，并在申請書后附綜合機構(gòu)出具的評價報告書。對于雖然已經(jīng)進(jìn)行了對應(yīng)性咨詢，但是在注冊申請之后才形成評價報告的情況下，不必附加報告。

3、判定是否適用于優(yōu)先審查和注冊審查時的操作步驟

(1)對于罕見病以外優(yōu)先審查品種，在收到申請之后，綜合機構(gòu)會立即在聽取來自專家意見的基礎(chǔ)上，整理關(guān)于是否適宜的意見，報告厚生勞動省，由厚生勞動省醫(yī)藥食品局審查管理課(以下簡稱“審查管理課”)來決定是否適用。

另外，對于進(jìn)行了優(yōu)先審查品種對應(yīng)性咨詢，在申請時該品種的優(yōu)先審查的適用性已經(jīng)得到判定，并且沒有特殊變化時，會基于該評價予以判斷并將整理的意見報告厚生勞動省，由審查管理課判定是否適宜優(yōu)先審查。該結(jié)果由審查管理課通知申請人和綜合機構(gòu)。同時審查管理課告知藥事?食品衛(wèi)生審議會的主管部會。

(2)對于優(yōu)先審查對象品種，綜合機構(gòu)在可能的范圍內(nèi)，將審查的各階段順序優(yōu)先。

(3)相應(yīng)的新藥等作為優(yōu)先審查對象品種在獲得批準(zhǔn)時會公開相關(guān)信息。

4、關(guān)于有多個適應(yīng)癥時的申請

當(dāng)同一品種具有優(yōu)先審查的對象適應(yīng)癥和之外的普通適應(yīng)癥時，應(yīng)將優(yōu)先審查對象適應(yīng)癥和之外的適應(yīng)癥分開，分別單獨申請。這種情況下，注冊申請書及申請資料應(yīng)分別制成，對于共通的資料，可以只附在優(yōu)先審查對象適應(yīng)癥的申請書之后。另外，在各自申請書的備注欄中將其他適應(yīng)癥的情況分別注明。

第二、關(guān)于優(yōu)先試驗咨詢

1、是否適合優(yōu)先試驗咨詢的考慮

關(guān)于可以進(jìn)行優(yōu)先試驗咨詢的藥品，以藥事法第14條第7項和本通知第1中1的規(guī)定為基準(zhǔn)。對于決定是否適用，應(yīng)基于可以推定在醫(yī)療上受益的數(shù)據(jù)(原則上，對于藥品而言，應(yīng)有截至IIb期的試驗結(jié)果)。

2、是否適用于優(yōu)先試驗咨詢的決定和咨詢步驟

(1)打算進(jìn)行優(yōu)先試驗咨詢品種的適用性評價的申請人，應(yīng)向綜合機構(gòu)提出申請。對于已經(jīng)被認(rèn)定為罕見病藥品的品種來說，不必提交認(rèn)定申請書，可作為優(yōu)先試驗咨詢品種。

(2)對于綜合機構(gòu)而言，在受理了(1)的認(rèn)定申請書后，應(yīng)立即在聽取專家意見的基礎(chǔ)之上，決定是否適宜，并將結(jié)果通知申請人的同時，向厚生勞動省報告。審查管理課應(yīng)同時告知藥事?食品衛(wèi)生審議會的主管部會。

(3)對于優(yōu)先試驗咨詢品種，綜合機構(gòu)在可能的范圍內(nèi)，應(yīng)優(yōu)先咨詢的順序。

(4)關(guān)于優(yōu)先試驗咨詢的具體方式，可以參考2011年9月1日藥械發(fā)第0901001號獨立行政法人藥品醫(yī)療器械綜合機構(gòu)理事長通知《關(guān)于獨立行政法人藥品醫(yī)療器械綜合機構(gòu)實施得當(dāng)面建議、證明確認(rèn)調(diào)查等的實施要點等》。

綜合機構(gòu)建議，不論是罕見病用藥還是之外的其他新藥，如果申請人打算申請優(yōu)先審查，建議利用綜合機構(gòu)實施的申請前咨詢或者事前評價咨詢程序以及藥品優(yōu)先審查品種對應(yīng)性咨詢，以便盡早整理并解決審查相關(guān)問題，及時作出決定。

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