【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2018-08-28 作者：厚樸方舟
白血病曾經(jīng)對(duì)我們來說一直都是比較陌生的，像是另一個(gè)世界，但是隨著一部電影的火爆，也讓很多人了解了白血病，知道了白血病患者的不易。在醫(yī)學(xué)的領(lǐng)域，幾乎每天都有新的發(fā)現(xiàn)，但令人惋惜的是，在過去的40年里竟沒有能令白血病患者振奮的消息。近日，一項(xiàng)研究終于打破了這一僵局，耶路撒冷希伯來大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究小組開發(fā)了一種新的生物藥物，用于治療
急性白血病，在小鼠實(shí)驗(yàn)中，病愈率高達(dá)50%！讓我們一起來了解一下這種未來可能出現(xiàn)的
白血病新藥吧！
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白血病新藥：關(guān)于急性髓性白血病
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急性髓性白血病是一種侵襲性血液系統(tǒng)惡性腫瘤，它是髓系造血干細(xì)胞惡性疾病，以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細(xì)胞異常增生為主要特征。40年來，關(guān)于此種疾病的研究始終是停滯不前。
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近日，耶路撒冷希伯來大學(xué)醫(yī)學(xué)院Ben-Neriah的研究小組開發(fā)了一種新的生物藥物—CKIa活性小分子抑制劑，其成果喜人：
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僅服用一劑新藥，幾乎所有實(shí)驗(yàn)室老鼠的白血病癥狀一夜之間就消失了，該藥對(duì)于實(shí)驗(yàn)室小鼠的急性白血病病愈率高達(dá)50％。
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該研究于近日以“Small Molecules Co-targeting CKIa and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”為題發(fā)表在聞名學(xué)術(shù)期刊《Cell》上。
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我們知道，白血病患者體內(nèi)會(huì)產(chǎn)生多種蛋白質(zhì)，這些蛋白質(zhì)會(huì)“合起伙來”，為白血病細(xì)胞提供快速生長(zhǎng)的機(jī)會(huì)，同時(shí)保護(hù)白血病細(xì)胞免受化療的侵襲。
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當(dāng)前用于
治療白血病的大多數(shù)生物癌癥藥物大多都針對(duì)它們，而這些個(gè)體白血病細(xì)胞蛋白也就自然而然地成為了“眾矢之的”。遺憾的是，在“靶向治療”期間，“狡猾”的
白血病細(xì)胞會(huì)迅速激活其他蛋白質(zhì)以抵抗藥物。隨之而來的是耐藥的白血病細(xì)胞迅速再生，白血病的卷土重來。
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然而這一次，白血病細(xì)胞沒那么幸運(yùn)了！
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研究人員開發(fā)的新藥好比是爆炸時(shí)迸射出許多小炸彈的集束炸彈。它可以同時(shí)攻擊幾種白血病蛋白，使白血病細(xì)胞難以激活其他可以逃避治療的蛋白質(zhì)，也就只能束手就擒，乖乖投降了！
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此外，這種單分子藥物可以“以一當(dāng)十”，同時(shí)完成三種或四種不同藥物的工作，癌癥患者因?yàn)橥瑫r(shí)接觸幾種治療方法而難以忍受的副作用也就自此不復(fù)存在了。
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這種新藥還有一個(gè)較令人稱奇的地方，它能夠清除白血病干細(xì)胞。要知道，白血病干細(xì)胞作為一類腫瘤干細(xì)胞，具有自我更新能力，并能產(chǎn)生異質(zhì)性白血病細(xì)胞群體的白血病細(xì)胞。而這一度是癌癥治療的重大挑戰(zhàn)，也是科學(xué)家無法病愈急性白血病的主要原因之一。
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那么，這種藥究竟是如何起作用的呢？
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它可以阻止CKIa與轉(zhuǎn)錄激酶CDK7和/或CDK9協(xié)同穩(wěn)定抑癌基因p53，從而增強(qiáng)CKIa誘導(dǎo)的p53激活及其抗白血病活動(dòng)。
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白血病新藥：I期臨床研究或?qū)⒄归_
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據(jù)悉，BioTheryX較近從HU的技能轉(zhuǎn)讓公司Yissum購(gòu)買了這種頗具前景的藥物專利。他們與Ben-Neriah的研究團(tuán)隊(duì)一起，正在申請(qǐng)F(tuán)DA批準(zhǔn)進(jìn)行I期臨床研究，讓我們一起靜候佳音！
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參考文獻(xiàn)：Small Molecules Co-targeting CKIa and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models
看了上面的介紹，大家對(duì)這一白血病新藥是不是已經(jīng)有了了解？能夠清除白血病干細(xì)胞的藥，在白血病的藥物中，是從來沒有過的。如果這一藥物真的能夠做到這一點(diǎn)，那么對(duì)急性髓性白血病的治療來講，將是一場(chǎng)變革。小編也希望這一藥物真的能有這么有效，早日在臨床中有好的表現(xiàn)。
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