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治療囊性纖維化的新方法可以降低肺移植死亡風險

【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】  2019-12-04  作者:厚樸方舟  

一種治療囊性纖維化(CF)的新方法已被證明可以減少炎癥,這有可能減少對肺移植的需求并降低死亡風險。這項研究由RCSI(愛爾蘭皇家外科醫(yī)學院)的研究人員領(lǐng)導,目前發(fā)表在《美國呼吸與重癥醫(yī)學雜志》上。

治療囊性纖維化新方法

囊性纖維化是一種遺傳性疾病,在愛爾蘭影響了大約1,300名兒童和成人,在世界范圍內(nèi)大約有70,000名患者。囊性纖維化患者的主要死因是肺部疾病,其是由嚴重的炎癥和氣道慢性感染引起的。

盡管近年來已經(jīng)出現(xiàn)了幾種旨在改善肺功能和生存率的新治療方法,但是對于這些個體而言,缺乏有效的抗炎和抗感染治療仍然是一個重大問題。

研究人員發(fā)現(xiàn),患有囊性纖維化的人肺部發(fā)現(xiàn)一種非常具有攻擊性的細菌,會導致某些免疫細胞改變其代謝。這種變化導致免疫細胞產(chǎn)生一種引起更多炎癥的蛋白質(zhì)。他們發(fā)現(xiàn)高水平的蛋白質(zhì)與肺功能惡化和死亡風險增加或需要進行肺移植有關(guān)。

然后,研究小組使用了一種稱為MCC950的小分子來降低囊性纖維化實驗模型中的蛋白質(zhì)水平。除了減少炎癥外,這還有助于清除肺部細菌。這標志著研究人員初次能夠通過靶向細胞代謝而在體內(nèi)阻止CF中的這種蛋白質(zhì)產(chǎn)生,這可能會帶來治療囊性纖維化等炎癥性疾病的新方法。

教授說:“這是顯著改善囊性纖維化患者預后的重要一步。盡管在將其交付給患者之前還需要進行更多的測試,但我們相信這些結(jié)果很有希望,并且可能使該分子成為臨床試驗的候選者?!痹撗芯康穆?lián)合作者,RCSI醫(yī)學教授Gerry McElvaney。

RCSI研究人員,包括聯(lián)合作者和相應的作者Emer Reeves博士,與Duisberg-Essen大學和Trinity生物醫(yī)學科學研究所合作進行了這項研究。該研究由StAR(戰(zhàn)略性學術(shù)招聘)醫(yī)學博士計劃資助,該計劃旨在將有影響力的研究發(fā)現(xiàn)更快地轉(zhuǎn)移到臨床實踐中,以使患者受益。

“以前,囊性纖維化患者的預期壽命很低。由于藥物治療的改善,這些人現(xiàn)在的壽命更長。但是,他們?nèi)匀换加蟹浅乐氐募膊?。我們希望這種進步可以導致治療結(jié)果的進一步改善改善我們的患者的生活質(zhì)量并較終達到正常的預期壽命?!痹撗芯康闹饕髡邐W利弗·麥克埃爾瓦尼博士說。

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