成骨不全癥(OI)是一組主要影響骨骼的遺傳疾病。OI患者的骨頭容易斷裂，有時(shí)沒(méi)有明顯原因。

該疾病通常是由與1型膠原蛋白或參與膠原蛋白加工的分子相關(guān)的突變引起的，這導(dǎo)致了膠原蛋白骨基質(zhì)的缺陷。OI的當(dāng)前治療旨在幫助矯正缺損的骨基質(zhì)，但未能專注于潛在的膠原蛋白缺損

在STEM CELLS雜志中，主要研究員兼教授Ivo Kalajzic博士的研究小組提出了一項(xiàng)研究，該研究具有潛在的新治療方法來(lái)解決骨骼脆弱的根本原因。這項(xiàng)工作是本研究所重建科學(xué)系再生醫(yī)學(xué)與骨骼發(fā)育中心的博士后研究員本·辛德勒博士，研究講師桑賈·諾克博士和彼得·梅耶博士的副教授共同努力的結(jié)果。

研究員Ivo Kalajzic博士說(shuō)：“這是一項(xiàng)基礎(chǔ)研究，具有未來(lái)轉(zhuǎn)化為實(shí)踐的潛力。”

在這項(xiàng)研究中，研究人員將健康的供體骨髓細(xì)胞直接移植到患有OI的小鼠股骨中。移植后一個(gè)月，研究人員發(fā)現(xiàn)注入供體細(xì)胞的表面有18%表達(dá)了成骨細(xì)胞(有助于形成新的骨組織的細(xì)胞)，表明有植入或生長(zhǎng)。然后在移植后3個(gè)月和6個(gè)月觀察到長(zhǎng)期移植。研究人員發(fā)現(xiàn)，健康的供體細(xì)胞可以替代突變型膠原蛋白，具有幫助改善骨骼強(qiáng)度和結(jié)構(gòu)的能力。

該研究證明，在OI患者中產(chǎn)生正常膠原的健康供體干細(xì)胞具有增加骨量和糾正突變膠原基質(zhì)的潛力。這些發(fā)現(xiàn)釋放了新治療方法以幫助糾正OI不良反應(yīng)的潛力。

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