2015年，亞力兄制藥公司宣布，日本厚生勞動省已經(jīng)批準(zhǔn)其研發(fā)的新藥Strensiq(asfotase alfa)上市，用于治療日本低磷酸酯酶癥(HPP)患者。低磷酸酯酶癥是一種極為罕見的危及生命的代謝性疾病。Strensiq作為一種骨靶向酶替代治療藥物，是初次被日本批準(zhǔn)治療低磷酸酯酶癥的藥物。亞力兄制藥公司期望此藥能于2015年第三季度末上市，從而開始用于治療日本低磷酸酯酶癥患者。

亞力兄制藥公司CEO David Hallal表示：“Strensiq的新藥上市申請能夠被如此快速的批準(zhǔn)，說明低磷酸酯酶癥對患者的巨大危害，而Strensiq能夠?yàn)榈土姿狨ッ赴Y患者帶來巨大的福音。我們非常高興Strensiq的批準(zhǔn)上市標(biāo)志著其成為前列種可供低磷酸酯酶癥患者選擇的治療方案，我們期望與政府衛(wèi)生部門聯(lián)合，努力推動Strensiq用于日本低磷酸酯酶癥患者的治療，使得這些患者從中受益。我也感謝參與該藥物的臨床試驗(yàn)中的研發(fā)人員、患者及其家屬，獲得上市批準(zhǔn)正是依據(jù)了臨床試驗(yàn)的結(jié)果。

低磷酸酯酶癥是一種極為罕見的，漸進(jìn)式的遺傳性代謝疾病，患者身體多系統(tǒng)受損，導(dǎo)致其身體虛弱甚至威脅其生命。低磷酸酯酶癥可使患者骨礦物質(zhì)化，導(dǎo)致骨畸形及其他骨骼異常性疾病，還可導(dǎo)致多系統(tǒng)并發(fā)癥，例如嚴(yán)重的肌無力、抽搐、疼痛和可導(dǎo)致嬰兒夭折的呼吸困難。據(jù)日本處方信息顯示，罹患低磷酸酯酶癥的嬰兒應(yīng)用Strensiq 168周后，利用Kaplan-Meier法分析，患兒的生存率可達(dá)84%。

“低磷酸酯酶癥作為一種罕見病，表現(xiàn)為多種臨床癥狀，診斷上具有困難。因沒有獲批的治療方案，使得該疾病成為日本新生兒和嬰兒中的致死性疾病，也帶來很大的挑戰(zhàn)?！贝筅娲髮W(xué)兒科系Ozono教授說道，“我很高興低磷酸酯酶癥的首種治療方案獲批，參與Strensiq臨床試驗(yàn)的日本患者和醫(yī)生功不可沒，我們非常感謝他們在Strensiq獲批過程中起到了重要作用。我期望通過Strensiq的臨床使用，繼續(xù)推動對低磷酸酯酶癥診斷和治療的研究?！?/p>

“如今Strensiq的獲批對長期以來翹首以待低磷酸酯酶癥治療方案的日本患者及其家庭是一個(gè)突破?！比毡镜土姿狨ッ赴Y支持協(xié)會的主任Hara先生說，“Strensiq的獲批為從前沒有有效治療藥物的低磷酸酯酶癥患者帶來了福音，同時(shí)也為照顧和支持他們的醫(yī)療專家和患者家屬帶來了希望?！?/p>

亞力兄制藥公司已經(jīng)向美國FDA提交了關(guān)于Strensiq藥物的生物制劑執(zhí)照申請，并已獲得優(yōu)先處理權(quán)。同時(shí)還獲得了關(guān)于上市許可的歐洲人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會積極的意見，希望用于治療從幼兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者。美國和歐洲的監(jiān)管決策有望于2015年下半年獲得。

臨床數(shù)據(jù)

Strensiq在日本得以獲批上市是基于三項(xiàng)重要的前瞻性研究及其延伸性研究的臨床數(shù)據(jù)，其中包括以嬰兒為對象的回顧性研究和由研究者在日本發(fā)起的一項(xiàng)研究。這些重要的研究共有71個(gè)患者，包括5個(gè)從嬰兒和少年期發(fā)病的日本患者(從1-65歲)。研究結(jié)果表明，Strensiq治療嬰兒期起病的低磷酸酯酶癥的患者(年齡小于5歲)后，通過X射線檢測軟骨病的嚴(yán)重程度，發(fā)現(xiàn)Strensiq對患者骨礦物制化具有快速和持久的效果。此外，利用Kaplan-Meier 法分析，Strensiq治療低磷酸酯酶癥168周后可達(dá)84%的生存率。Strensiq治療少年期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者后，與低磷酸酯酶癥回顧性研究患相比，表現(xiàn)為骨質(zhì)極大改善，同時(shí)其行動能力、身體機(jī)能以及生長發(fā)育都得到極大的改善。

臨床研究中，使用strensiq治療后出現(xiàn)的較常見的不良反應(yīng)包括注射部位反應(yīng)和注射相關(guān)反應(yīng)。這些不良反應(yīng)多數(shù)為輕度至中度。嚴(yán)重的注射相關(guān)的反應(yīng)被報(bào)道2例，均為停止strensiq治療：1例從嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患兒表現(xiàn)為發(fā)燒和發(fā)冷;另1例從少年期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患兒表現(xiàn)為嘴唇發(fā)麻、腿部疼痛、寒戰(zhàn)和頭痛。

關(guān)于低磷酸酯酶癥(HPP)

低磷酸酯酶癥是一種極為罕見的慢性遺傳性代謝疾病。其主要病癥為骨礦物制化能力受損，導(dǎo)致骨破壞與變形、肌無力、哮喘、呼吸困難以致早夭。

低磷酸酯酶癥是由于一種編碼組織非特異性堿性磷酸酶(TNSALP)的基因發(fā)生突變導(dǎo)致的。低磷酸酯酶癥的基因缺陷可影響各年齡階段的患者。根據(jù)發(fā)病年齡(18歲之前的早前癥狀表現(xiàn))可劃分為嬰兒期和少年期發(fā)作的低磷酸酯酶癥。

低磷酸酯酶癥對各個(gè)年齡階段的患者均具有很大的危害性。一個(gè)回顧性研究表明，在出生后6個(gè)月內(nèi)即表現(xiàn)出低磷酸酯酶癥早前癥狀的患兒死亡率很高，患兒5歲時(shí)致死率為73%。在這些患者中，致死的首要病因?yàn)楹粑系K。剩余能夠存活至青年和成年的患者，則伴有長期臨床后遺癥，包括復(fù)發(fā)性和非愈合性骨折、肌無力、疼痛等。此外，患者還需要配備行動輔助設(shè)備，例如輪椅、推行器和手杖。

關(guān)于Strensiq (asfotase alfa)

Strensiq(asfotase alfa)是前列種針對低磷酸酯酶癥的病因，即缺陷的堿性磷酸酶設(shè)計(jì)的骨靶向酶替代治療方法。通過替換缺陷的堿性磷酸酶，Strensiq能夠促進(jìn)提高酶底物水平，提升機(jī)體骨礦物質(zhì)化的能力，進(jìn)而避免患者出現(xiàn)骨骼及其他器官嚴(yán)重異常和早夭。

Strensiq已經(jīng)被美國食品藥品管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)和日本厚生勞動省(MHLW)授予孤兒藥資格。亞力兄制藥公司已經(jīng)向美國食品藥物管理局提交了Strensiq的生物制品執(zhí)照申請，并已獲得優(yōu)先處理權(quán)。此外，strensiq在歐洲的營銷授權(quán)申請也正在審查中。

http://checkorphan.org/news/strensiq-r-receives-marketing-approval-in-japan-for-treatment-of-patients-with-hypophosphatasia

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