急性髓系白血病(AML)是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥，患者癌變白細(xì)胞迅速增長和積累，這些癌變白細(xì)胞無法發(fā)揮正常作用，且還會(huì)影響正常血細(xì)胞的生成，AML患者通常預(yù)后較差。

2019年6月日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)批準(zhǔn)口服FLT3抑制劑Quizartinib上市，用于治療復(fù)發(fā)性/難治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者。這些患者都攜帶FLT3-ITD基因變異。2019年10月，口服FLT3抑制劑Quizartinib在日本正式上市。

Quizartinib(奎扎替尼，商品名VANFLYTA) 屬于第二代FLT3抑制劑，該藥是一種口服小分子受體酪氨酸激酶抑制劑，選擇性靶向抑制FLT3。

有關(guān)FLT3基因突變

FLT3基因突變是急性髓系白血病常見的基因異常改變之一，其中FLT3-ITD更加常見，大約有1/4的AML患者攜帶FLT3-ITD基因突變。有研究表明，正常核型AML患者中檢測到FLT3-ITD基因突變者，往往復(fù)發(fā)率高、生存期短，提示該基因突變?yōu)轭A(yù)后不良的獨(dú)立指標(biāo)。

Quizartinib在日本的批準(zhǔn)，基于全球性關(guān)鍵III期臨床研究QuANTUM-R以及一項(xiàng)在日本復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD陽性AML患者中開展的II期臨床研究的數(shù)據(jù)。

QuANTUM-R研究中，與挽救性化療相比，VANFLYTA口服單藥治療方法使死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低24%，總生存期顯著延長。而來自日本的II期研究數(shù)據(jù)顯示，在中期分析時(shí)，已經(jīng)達(dá)到了預(yù)先指定的符合完全緩解率的主要終點(diǎn)。

在美國，Quizartinib已獲FDA授予治療復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性藥物資格、治療復(fù)發(fā)性/難治性AML的快速通道地位。此外，Quizartinib在美國、歐盟均被授予了治療AML的孤兒藥資格，在日本被授予了治療FLT3突變AML的孤兒藥資格。

Quizartinib(VANFLYTA)全球申請監(jiān)管進(jìn)度

2019年4月，美國FDA將新藥申請(NDA)審查時(shí)間延長了3個(gè)月，至2019年8月25日。根據(jù)當(dāng)時(shí)發(fā)布的聲明，F(xiàn)DA需要時(shí)間來審查額外數(shù)據(jù)。

2019年6月，美國FDA發(fā)布了一封完整回應(yīng)函(CRL)拒絕批準(zhǔn)VANFLYTA。

2019年6月，VANFLYTA獲得日本衛(wèi)生勞動(dòng)福利部(MHLW)批準(zhǔn)，這是該藥在全球范圍內(nèi)的初個(gè)監(jiān)管批準(zhǔn)。

2019年10月，日本推出口服FLT3抑制劑VANFLYTA(Quizartinib)，該藥用于治療復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD急性髓系白血病(AML)成人患者。

2019年10月，歐洲藥品管理局(EMA)人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)(CHMP)針對VANFLYTA治療復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD急性髓系白血病(AML)成人患者的營銷授權(quán)申請(MAA)發(fā)布了不建議批準(zhǔn)的意見。

參考文獻(xiàn)：

https://www.daiichisankyo.com/media_investors/media_relations/press_releases/detail/007030.html

https://www.daiichisankyo.com/media_investors/media_relations/press_releases/detail/007063.html

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