近日美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已授予基于自體造血干細(xì)胞(HSC)的基因治療方法OTL-103治療Wiskott-Aldrich綜合征(Wiskott-Aldrich syndrome，WAS)的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)治療方法資格(RMAT)。

　　Wiskott-Aldrich綜合征(WAS)是一種以自身免疫、濕疹、血小板數(shù)量和功能異常為特征的危及生命的遺傳性免疫疾病。WAS表現(xiàn)為反復(fù)的、嚴(yán)重的感染和嚴(yán)重的出血，這是導(dǎo)致該病死亡的主要原因。若不進(jìn)行治療，WAS患者的中位生存期僅為14歲，干細(xì)胞移植治療具有顯著的死亡和發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)。據(jù)估計(jì)，WAS的全球發(fā)生率為每年約100-300新生兒，全球流行率為3000-5000例患者。

　　OTL-103是一種體外、自體、基于造血干細(xì)胞(HSC)的基因治療方法，涉及從患者骨髓中采集和/或從外周血中動(dòng)員的自體造血干細(xì)胞，在體外用攜帶正常基因的改良病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)，使干細(xì)胞擁有所缺失基因(WAS基因)的功能拷貝，這些經(jīng)過(guò)基因修飾的干細(xì)胞回輸至患者體內(nèi)(即造血干細(xì)胞移植)后，可以生長(zhǎng)并分裂形成新的、功能正常的白細(xì)胞和血小板，這些白細(xì)胞和血小板能夠抵御感染并防止出血。

　　OTL-103屬于“體外自體基因治療方法”，其特點(diǎn)是使用了患者自身的細(xì)胞(而不是來(lái)自于供體的細(xì)胞)，因此這些細(xì)胞不會(huì)攻擊患者機(jī)體，也不會(huì)被患者機(jī)體排斥。OTL-103由位于意大利米蘭的San Raffaele-Telethon基因治療研究所(SR-Tiget)開發(fā)，用于治療WAS，Orchard公司于2018年4月從葛蘭素史克手中收購(gòu)了OTL-103的全部權(quán)利。

　　Orchard公司的“體外自體HSC基因治療”方法

　　今年5月，來(lái)自O(shè)TL-103治療重度WAS患者的一項(xiàng)注冊(cè)研究的中期分析數(shù)據(jù)發(fā)表于《柳葉刀》。數(shù)據(jù)顯示，OTL-103治療恢復(fù)了WAS相關(guān)的免疫和血小板異常、顯著減少了疾病的主要并發(fā)癥。采用OTL-103治療后，隨訪0.5-5.6年的患者中嚴(yán)重感染的頻率降低。此外，嚴(yán)重出血事件被消除，中度出血事件大大減少。

　　Orchard公司計(jì)劃在今年晚些時(shí)候公布該項(xiàng)注冊(cè)研究的完整數(shù)據(jù)集，包括所有患者在接受OTL-103治療后3年期的主要終點(diǎn)數(shù)據(jù)，并計(jì)劃在2021年在美國(guó)和歐盟提交OTL-103治療WAS的上市申請(qǐng)文件。

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