帕金森病是僅次于阿爾茨海默癥的第二大神經(jīng)退行性疾病，癥狀包括靜止性震顫、肌肉僵硬以及行走困難。在中國，65歲及以上人群帕金森病的患病率約為1.7%，且患病率與年齡成正比。帕金森病的確切病因至今尚未完全明確，但是中腦多巴胺能神經(jīng)元的減少是該疾病突出的病理改變。

美國麻省總醫(yī)院和哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院麥克萊恩醫(yī)院的研究人員近期在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表研究，證實(shí)了利用干細(xì)胞衍生和移植技術(shù)替換帕金森病患者丟失的中腦多巴胺神經(jīng)元的可行性。

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視頻內(nèi)容

Bob S.Carter 博士

哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)部 神經(jīng)外科主任;

William and Elizabeth Sweet 神經(jīng)外科教授

在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》近期的一篇報(bào)道中，我們的科學(xué)家、內(nèi)科醫(yī)生和外科醫(yī)生團(tuán)隊(duì)報(bào)告了一種治療帕金森病的新方法。這種針對(duì)帕金森病的個(gè)性化細(xì)胞治療方法，是由來自麥克萊恩醫(yī)院、麻省總醫(yī)院和哈佛醫(yī)學(xué)院的醫(yī)生和研究人員組成的團(tuán)隊(duì)實(shí)現(xiàn)的。我已經(jīng)請(qǐng)我們的團(tuán)隊(duì)成員，醫(yī)生Jeffrey Schweitzer， Todd Herrington和Kwang-Soo Kim博士為我們描述了這種治療方法背后的概念，以及率先用這種方法治療帕金森病患者的實(shí)施方法。

Kwang-Soo Kim 博士

哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)部 分子神經(jīng)生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室主任;

神經(jīng)病學(xué)教授

這種治療方法背后的概念是取代在帕金森病中丟失的多巴胺細(xì)胞。因?yàn)榕两鹕≈饕怯芍心X區(qū)多巴胺神經(jīng)元的喪失引起的，因此，多巴胺細(xì)胞替代治療是帕金森病的一種新的治療方法。

過去二十年，我的研究目標(biāo)一直是了解和優(yōu)化帕金森病細(xì)胞替代治療方法的各個(gè)方面，在本報(bào)告中，我們使用了一種稱為帕金森病個(gè)性化細(xì)胞治療方法的治療方法。之所以稱為個(gè)性化治療，(是)因?yàn)槲覀儗?shí)際上是使用患者自身的細(xì)胞，并將它們重新編輯為能夠產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞。多年的實(shí)驗(yàn)室研究已經(jīng)證明這一理論，我們建立了這樣一個(gè)平臺(tái)，并獲得了FDA的批準(zhǔn)來治療患者。

一開始，我們通過活檢獲取患者的皮膚細(xì)胞，并進(jìn)行細(xì)胞培養(yǎng)克隆。我們的下一個(gè)關(guān)鍵步驟是弄清楚：如何安全有效地將這些皮膚細(xì)胞重新編輯為我們的早期干細(xì)胞，即誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞或IPS細(xì)胞。然后，我們優(yōu)化了將這些IPS細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)槟X細(xì)胞的方法，這些腦細(xì)胞能產(chǎn)生缺失的多巴胺。

本報(bào)告的科學(xué)基礎(chǔ)建立在許多不同研究者多年的工作基礎(chǔ)上，我們團(tuán)隊(duì)取得的特殊進(jìn)展之一是開發(fā)正確的藥劑組合，從而可以對(duì)細(xì)胞進(jìn)行安全有效的重編輯。然后，我們?cè)诖罅康呐R床前研究中對(duì)這些細(xì)胞進(jìn)行檢測(cè)，以證明它們可以在不形成任何腫瘤的前提下，糾正動(dòng)物模型中的帕金森病。

Todd M.Herrington 博士

哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)部 深部腦刺激項(xiàng)目主任;

神經(jīng)病學(xué)助理教授

kim醫(yī)生的實(shí)驗(yàn)室開發(fā)的個(gè)性化細(xì)胞治療方法，包括獲取帕金森患者的自體細(xì)胞在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行培養(yǎng)轉(zhuǎn)化，然后，使用這些細(xì)胞在細(xì)胞水平糾正大腦的問題。這非常令人興奮。

但是，我們也知道，許多在動(dòng)物或臨床前研究中有效的治療方法在人體研究中被證明無效。我們從這位患者身上也學(xué)到了很多東西。

現(xiàn)在，我們更好地了解了這些移植的細(xì)胞隨著時(shí)間的推移在MR影像上的表現(xiàn)，以及從這些圖像上可以推測(cè)這些細(xì)胞產(chǎn)生了多少多巴胺，這也是我們假設(shè)的檢驗(yàn)。因?yàn)榧?xì)胞來源于患者本人，所以細(xì)胞不會(huì)被患者機(jī)體排斥，也不需要使用免疫抑制藥物。

Jeffrey S.Schweitzer 博士

哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)部 神經(jīng)外科醫(yī)生;

神經(jīng)外科助理教授

我在該項(xiàng)目中的角色，是將Kim教授實(shí)驗(yàn)室的非凡科學(xué)成就與麻省總醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)和神經(jīng)外科技術(shù)的非凡能力，以及自愿接受這種新治療方法的患者努力結(jié)合起來。

除此之外，我還參與了設(shè)計(jì)和改進(jìn)將細(xì)胞安全輸送到大腦的新方法。這意味著細(xì)胞和大腦將承受更小限度的創(chuàng)傷，并獲得理想的生存和結(jié)果。為此，我們?cè)O(shè)計(jì)了特殊的技術(shù)和設(shè)備，將細(xì)胞的存活率提高了30%以上。

這個(gè)團(tuán)隊(duì)和我們一起在麻省總醫(yī)院工作，使我們能夠提出正確的問題，這樣我們就可以在FDA的指導(dǎo)下設(shè)計(jì)一個(gè)完整的臨床試驗(yàn)，讓我們了解這類治療方法在未來帕金森病治療中的作用。

Bob S.Carter 博士

哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)部 神經(jīng)外科主任;

William and Elizabeth Sweet神經(jīng)外科教授

哈佛醫(yī)學(xué)院的環(huán)境，以及麻省總醫(yī)院和麥克萊恩醫(yī)院的合作，是將這種新治療方法付諸實(shí)踐的完美孵化器。我們的目標(biāo)是，繼續(xù)將這個(gè)平臺(tái)構(gòu)建為帕金森病的細(xì)胞治療中心。這是一個(gè)在哈佛系統(tǒng)內(nèi)進(jìn)行合作的機(jī)會(huì)，建立一支由科學(xué)家、外科醫(yī)生和臨床神經(jīng)病學(xué)家組成的理想團(tuán)隊(duì)，他們將共同致力于創(chuàng)建帕金森氏癥的新治療方法，這是非常鼓舞人心的。

當(dāng)然，重要的是，我們受到患者的啟發(fā)。他允許我們仔細(xì)研究治療的效果以便與醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的同事共享此信息。

我們認(rèn)為我們有足夠的信息來開始計(jì)劃針對(duì)更多患者的一期臨床試驗(yàn)，這將在FDA和我們當(dāng)?shù)貦C(jī)構(gòu)的支持下完成。我們還將與基礎(chǔ)科學(xué)家和臨床醫(yī)生團(tuán)隊(duì)合作繼續(xù)創(chuàng)新，繼續(xù)推進(jìn)和改進(jìn)這一治療方法。

版權(quán)聲明：本文視頻為美國麻省總醫(yī)院授權(quán)發(fā)布

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