全球服務(wù)熱線:400-086-8008
出國看病-乙型血友病基因治療方法獲FDA突破性治療方法認(rèn)定
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】 2017-02-06 作者:厚樸方舟
據(jù)出國看病服務(wù)機(jī)構(gòu)厚樸方舟了解,近日,荷蘭生物技能公司uniQure宣布其針對乙型血友病的新型基因治療方法AMT-060獲得了美國FDA的突破性治療方法資格認(rèn)定。這個認(rèn)定是根據(jù)公司目前正在進(jìn)行的1/2期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)作出的。
血友病是一種X染色體遺傳疾病,該病患者由于體內(nèi)缺乏凝血因子,導(dǎo)致凝血功能障礙。因此患者可能會發(fā)生自發(fā)性的內(nèi)出血,以及在受到創(chuàng)傷時出血不止,嚴(yán)重時常常危及生命。乙型血友病患者體內(nèi)缺乏凝血因子九,發(fā)病率約為三萬分之一。目前對于血友病沒有痊愈的方法,患者需要時常接受輸血或輸入濃縮凝血因子來預(yù)防嚴(yán)重出血危及生命。
uniQure公司的基因治療方法AMT-060使用5型腺病毒將一個可以特異在肝臟細(xì)胞中表達(dá)的凝血因子九的基因注入患者體內(nèi)。通過一次注射就可以使患者在相當(dāng)長一段時間內(nèi)穩(wěn)定地表達(dá)凝血因子九,從而使患者在無需定期輸血的情況下,維持自主凝血功能,顯著改善患者生活質(zhì)量。
▲uniQure的產(chǎn)品線
在去年的美國血液病學(xué)會年會上,uniQure公布了AMT-060的1/2期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)。這包括了接受兩個劑量注射的共10名患者的試驗(yàn)結(jié)果。在所有10名患者中都觀察到了劑量依賴的凝血因子九表達(dá)。接受低劑量注射的5名患者在參加試驗(yàn)前已經(jīng)無法通過任何輸血治療方法來抑制自發(fā)性出血,在接受AMT-060后的第39到52周之間沒有發(fā)生任何自發(fā)出血事件。在高劑量組的5名患者中,其中4名之前接受定期輸血的患者完全免去了輸血的需要,這5名患者在接受AMT-060后的31周內(nèi)僅發(fā)生了一起自發(fā)出血事件。此外,在試驗(yàn)中AMT-060也展示了良好的不受威脅性,沒有患者出現(xiàn)針對腺病毒的免疫反應(yīng),有3位患者出現(xiàn)了輕度的轉(zhuǎn)氨酶上升。
uniQure首席執(zhí)行官M(fèi)atthew Kapusta先生表示:“我們很高興FDA給予AMT-060治療乙型血友病的突破性治療方法資格認(rèn)定,它將優(yōu)先和加快AMT-060的審批過程。這對于uniQure來說是一個重要的里程碑,我們將致力于與FDA合作,盡快開始后續(xù)臨床試驗(yàn)。”
目前,這項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)仍在繼續(xù)進(jìn)行中,公司計(jì)劃對參與的患者總共觀察5年的時間。我們希望公司的下一步試驗(yàn)計(jì)劃順利進(jìn)行,早日為血友病患者帶來新治療方法。
來源:生物谷
?
?
厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域,總部位于北京,建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán),初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要,請撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢!
本文由厚樸方舟編譯,版權(quán)歸厚樸方舟所有,轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)(www.pleasefollowthejournallinkherehttps.com)"字樣,對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者,本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。
上一篇:出國看病-科學(xué)家發(fā)現(xiàn)抗癌新方法 下一篇:輝瑞突破性乳腺癌藥物Ibrance因價(jià)格過高慘遭英國NICE拒絕
熱門服務(wù)
推薦閱讀
日本權(quán)威醫(yī)學(xué)專家
服務(wù)案例更多>
全球咨詢服務(wù)熱線
400-086-8008
English | 微信端
互聯(lián)網(wǎng)藥品信息服務(wù)資格證書編號:(京)·非經(jīng)營性·2015·0179
厚樸方舟健康管理(北京)有限公司 版權(quán)所有 www.pleasefollowthejournallinkherehttps.com
京ICP備15061794號
京公網(wǎng)安備 11010502027115號