近日，美國FDA宣布，批準(zhǔn)諾華（Novartis）公司開發(fā)的Piqray（alpelisib）上市，與內(nèi)分泌治療方法氟維司群（fulvestrant）聯(lián)用，治療攜帶PIK3CA基因突變的HR+/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。這是FDA批準(zhǔn)的靠前款用于治療乳腺癌的PI3K抑制劑。

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轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的腫瘤已經(jīng)擴散到身體的其它部分，較常見的轉(zhuǎn)移器官包括骨骼、肺部、肝臟和大腦。

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大約40％的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者攜帶PIK3CA基因突變。

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PI3K通路是調(diào)控細(xì)胞代謝、生長、生存和遷移的重要信號通路，它在癌癥發(fā)展中也起到重要作用。在HR+晚期乳腺癌中，PI3K通路的改變是腫瘤惡化，疾病進(jìn)展和產(chǎn)生治療耐藥性的較常見原因。

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PI3K蛋白有4個同源異構(gòu)體，其中PIK3CA突變發(fā)生在α異構(gòu)體上。大約40％的HR+晚期乳腺癌患者攜帶該突變基因，而其他三種異構(gòu)體的突變通常與晚期乳腺癌無關(guān)。

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Piqray是諾華公司開發(fā)的一款口服小分子α特異性PI3K抑制劑。在攜帶PIK3CA基因突變的乳腺癌細(xì)胞系中，它已顯示出抑制PI3K通路的潛力，并具有抑制細(xì)胞增殖的作用。

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FDA的批準(zhǔn)是基于Piqray在名為SOLAR-1的3期臨床試驗中的表現(xiàn)。在這項隨機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗中，572名攜帶PIK3CA基因突變的HR+/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者接受了Piqray加fulvestrant，或安慰劑加fulvestrant的治療。

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試驗結(jié)果表明，在PIK3CA突變患者中，氟維司群+alpelisib對比氟維司群單藥治療，顯著延長患者PFS，mPFS分別為11.0個月和5.7個月(HR=0.65;95%CI 0.50~0.85;P=0.00065)。

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即對比氟維司群單藥治療，氟維司群聯(lián)合alpelisib方案降低了35%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險。

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在PIK3CA突變隊列中，對比兩組的ORR，也觀察到氟維司群聯(lián)合alpelisib組的ORR顯著更優(yōu)。在合并可測量病灶的患者中，兩組ORR分別為35.7% vs 16.2%；在所有患者中，ORR分別為26.6% vs 12.8%。

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