Chimerix是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于加速對(duì)癌癥及其他重大疾病患者生活有顯著影響的創(chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)。近日，該公司宣布與Cantex制藥公司就抗癌藥CX-01達(dá)成了一項(xiàng)全球僅此一家許可協(xié)議。Chimerix公司計(jì)劃迅速推進(jìn)CX-01至III期臨床開(kāi)發(fā)，在2020年年中啟動(dòng)一線治療急性髓性白血病（AML）的III期注冊(cè)研究。在II期臨床研究中，與標(biāo)準(zhǔn)化療相比，CX-01聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化療獲得了令人信服的完全緩解率、無(wú)事件生存期、總生存期數(shù)據(jù)。

    根據(jù)協(xié)議條款，Chimerix公司擁有開(kāi)發(fā)和商業(yè)化CX-01的全球僅此一家權(quán)利，該公司計(jì)劃將向Cantex支付一筆3000萬(wàn)美元的預(yù)付款，并向Cantex公司發(fā)行了1000萬(wàn)股Chimerix普通股。Cantex有資格獲得高達(dá)5.875億美元的監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，以及起步10%的分層特許權(quán)使用費(fèi)。

    CD-01是從低抗凝活性的普通肝素衍生而來(lái)的一種新化學(xué)實(shí)體藥物。CX-01靶向?qū)ML母細(xì)胞向骨髓遷移以及這些細(xì)胞在骨髓中的滯留起重要作用的關(guān)鍵蛋白通路，在骨髓中，這些細(xì)胞得到保護(hù)不受化療的影響。CX-01也與參與化療抵抗和化療后血小板恢復(fù)延遲的蛋白質(zhì)結(jié)合。這些作用被認(rèn)為能使AML母細(xì)胞對(duì)化療敏感，提高臨床反應(yīng)。CX-01的作用機(jī)制針對(duì)參與保護(hù)和支持癌細(xì)胞生長(zhǎng)的多種蛋白質(zhì)，為一系列血液學(xué)惡性腫瘤適應(yīng)癥的開(kāi)發(fā)提供了機(jī)會(huì)。除了AML之外，這些作用機(jī)制也支持了CX-01用于骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤和淋巴瘤的治療潛力。

    在美國(guó)，F(xiàn)DA已授予CX-01治療AML的快速通道資格和孤兒藥資格。據(jù)估計(jì)，在美國(guó)，每年有超過(guò)2.1萬(wàn)新的AML病例被確診，5年生存率低于30%，患者對(duì)新的一線治療方案存在著明確的需求。

    在較近完成的II期研究（NCT02873338）中，75例年齡在60歲以上的新診AML患者以1:1:1的比例隨機(jī)分配接受2種劑量的CX-01（0.125mg/kg/hr或0.250mg/kg/hr）聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)7+3化療（7天阿糖胞苷，3天蒽環(huán)素）或標(biāo)準(zhǔn)7+3化療。

    2019年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布的數(shù)據(jù)顯示，采用0.25mg/kg/hr治療的患者在多個(gè)終點(diǎn)方面具有優(yōu)勢(shì)。在可評(píng)估的患者中，與對(duì)照組（標(biāo)準(zhǔn)7+3化療）相比，0.25mg/kg/hr CX-01治療組的結(jié)果更為有利——完全緩解率（完全緩解或無(wú)完全血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解）為：89% vs 58%（p=0.03）；中位無(wú)事件生存期為：23.4個(gè)月 vs 9.0個(gè)月（p=0.011）；中位總生存期為：未達(dá)到 vs 11.2個(gè)月（p=0.042）。這些數(shù)據(jù)與CX-01一線治療AML患者的單臂試點(diǎn)研究（n=12）一致，其中完全緩解率達(dá)92%。

    所有治療組患者對(duì)CX-01的耐受性良好，不良事件相似。較常見(jiàn)的嚴(yán)重不良事件是發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥，每個(gè)治療組3例，對(duì)照組1例。

    Chimerix首席執(zhí)行官M(fèi)ike Sherman表示：“我們很高興在重新定位公司以及用這種重要的癌癥治療方法改造我們的管道方面取得了如此迅速的進(jìn)展。我們很高興能在AML中開(kāi)發(fā)這款非常有前景的候選藥物，該藥在一線治療AML患者的多個(gè)終點(diǎn)上顯示出令人信服的效果，近年來(lái)AML領(lǐng)域的大多數(shù)進(jìn)展是針對(duì)二線及多線治療。CX-01的作用機(jī)制針對(duì)參與保護(hù)和支持癌細(xì)胞生長(zhǎng)的多種蛋白質(zhì)，為一系列血液學(xué)惡性腫瘤的潛在開(kāi)發(fā)提供了機(jī)會(huì)。此次交易體現(xiàn)了我們致力于推進(jìn)和加速有潛力快速填補(bǔ)未滿足的患者需求并獲得有意義臨床受益的新藥項(xiàng)目。”

    猶他大學(xué)醫(yī)學(xué)教授、亨茨曼癌癥研究所臨床研究員Paul Shami表示：“雖然近年來(lái)有幾種新的藥物被批準(zhǔn)治療AML，但支柱性的細(xì)胞毒化療仍然是病愈目的所必需的。如果我們的結(jié)果得到證實(shí)，將CX-01與化療聯(lián)合用藥可能對(duì)患有具備挑戰(zhàn)性血液學(xué)惡性腫瘤患者的預(yù)后產(chǎn)生重大影響?！?/p>

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