CRISPR-Cas9基因編輯技能的出現(xiàn)給醫(yī)生和患者帶來了新的希望，因?yàn)樗@示出有望治療包括癌癥在內(nèi)的多種疾病。一組研究團(tuán)隊(duì)將CRISPR基因編輯的免疫細(xì)胞注入了三名患有晚期癌癥的人中，沒有任何嚴(yán)重的副作用，證實(shí)CRISPR編輯的免疫細(xì)胞可以不受威脅地用于癌癥患者。目前該研究的結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在《科學(xué)》雜志上。

該團(tuán)隊(duì)的人類臨床試驗(yàn)表明，多重CRISPR-Cas9編輯可在三種難治性癌癥中改造T細(xì)胞的不受威脅性和可行性。抵御癌癥的修飾T細(xì)胞可在人體內(nèi)持續(xù)存在的平均時間為9個月，這表明該方法治療癌癥有效且可與免疫治療方法方法一起使用。

在這項(xiàng)研究中，研究小組開始從血液中收集患者的T細(xì)胞。該團(tuán)隊(duì)沒有為細(xì)胞提供針對CD19的受體(CD19是正常和贅生性B細(xì)胞以及濾泡樹突狀細(xì)胞的一種蛋白質(zhì)生物標(biāo)記)，而是利用CRISPR基因編輯工具去除了三個基因。

研究人員初次編輯刪除了T細(xì)胞的天然受體，以幫助其重新編程以釋放或表達(dá)合成的T細(xì)胞受體，從而使細(xì)胞能夠?qū)ふ也⑺腊┘?xì)胞。此外，第三次編輯刪除了PD-1(PD-1是在T細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)的一種蛋白質(zhì)，有助于保持人體的免疫反應(yīng)，有時會阻止T細(xì)胞執(zhí)行其工作)。

使用該技能刪除了包括PD-1在內(nèi)的三個基因，并在六周后放回體內(nèi)。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，修飾基因可以在癌癥患者體內(nèi)存活至少9個月。

這種治療方法可能很有前途，但并非對每個人都有效?？茖W(xué)家希望進(jìn)一步研究該技能，并觀察將其與癌癥治療相結(jié)合能否使其更有效。同時該技能也存在不受威脅隱患。CRISPR可能會導(dǎo)致基因組突變，從而觸發(fā)癌癥發(fā)展。

就目前的研究結(jié)果來看，科學(xué)家們還有很長的路要走，在癌癥治療中使用CRISPR基因編輯技能還需要更多的研究。

什么是CRISPR-Cas系統(tǒng)?

CRISPR-Cas系統(tǒng)是細(xì)菌和古菌在長期演化過程中形成的一種免疫系統(tǒng)，用來抵抗外源遺傳物質(zhì)的入侵，為它們提供獲得性免疫。CRISPR/Cas系統(tǒng)可以識別出外源DNA，并將它們切斷，沉默外源基因的表達(dá)。正是由于這種準(zhǔn)確的靶向功能，CRISPR/Cas系統(tǒng)已被開發(fā)成一種基因組編輯工具。

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