一項(xiàng)倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒童健康研究所(UCL GOSH ICH)參與的國際合作研究發(fā)現(xiàn)，嬰兒腦腫瘤與大齡兒童腦腫瘤在生物學(xué)上存在差異，可以通過已有藥物進(jìn)行靶向治療。

這一新的認(rèn)識將改變世界衛(wèi)生組織對嬰兒腦腫瘤的診斷指南，并可能幫助一些兒童免受化療等強(qiáng)化治療之苦。

▲GOSH兒童健康研究所的兒童神經(jīng)病理學(xué)教授Tom Jacques

這項(xiàng)研究發(fā)表在了《Cancer Discovery(癌癥發(fā)現(xiàn))》雜志上，該研究是目前針對嬰兒腦腫瘤深入的研究之一，包含來自世界各地241名患者的樣本。盡管這些腫瘤樣本在顯微鏡下看起來很相似，但科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)其中54%非常獨(dú)特，具有完全不同的遺傳學(xué)特征。這些獨(dú)特的樣本中一半以上具有特定的遺傳缺陷(ALK和NTRK基因融合)，可以通過已有藥物進(jìn)行靶向治療。

這項(xiàng)研究對一種名為膠質(zhì)瘤的侵襲性腦腫瘤提供了新的認(rèn)識。嬰兒中的這種腫瘤不僅不同于其他類型的腫瘤，而且根據(jù)患兒的年齡有不同表現(xiàn)。

與診斷時(shí)超過一歲的嬰兒相比，在一歲以內(nèi)確診的嬰兒似乎有更大的存活機(jī)會——其中三分之二的存活時(shí)間超過5年。

這項(xiàng)研究表明，基因差異可能解釋了為何幼齡兒童中腫瘤的侵襲性較低?；熆蓪Πl(fā)育期患兒的大腦造成傷害，而這項(xiàng)研究的結(jié)果有助于識別那些可能不需要化療的患兒。

“雖然對某些類型的嬰兒腦腫瘤來說，化療是一個(gè)很好的選擇，但有其副作用。通過進(jìn)一步的研究，我希望能為所有腦腫瘤患兒找到更具針對性、更溫和的治療方案。” GOSH兒童健康研究所的兒童神經(jīng)病理學(xué)教授Tom Jacques表示。

這項(xiàng)研究包括來自世界各地的腦膠質(zhì)瘤患兒樣本，研究由倫敦癌癥研究所牽頭，得到了來自德國海德堡霍普兒童癌癥中心、倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒童健康研究所(UCL GOSH ICH)以及美國圣裘德兒童研究醫(yī)院同事的支持。

在識別出這些具有ALK缺陷的腫瘤后，研究團(tuán)隊(duì)在實(shí)驗(yàn)室利用小鼠模型評估了ALK抑制藥物的作用，發(fā)現(xiàn)它顯著地縮小了腫瘤的大小，并且效果優(yōu)于化療。

隨后，研究團(tuán)隊(duì)利用具有NTRK基因融合的患者樣本在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)出微型腫瘤，并發(fā)現(xiàn)這些腫瘤對NTRK抑制藥物具有良好的應(yīng)答。

兩名具有NTRK基因融合的腦腫瘤患兒接受了靶向藥物治療并成功取得效果，這為今后更加個(gè)性化的靶向治療方法提供了進(jìn)一步的證據(jù)和希望。

Jacques教授表示：“這項(xiàng)合作研究表明，我們不僅可以為患兒提供更溫和的治療，還可以為患有其他危及生命的腫瘤的兒童提供更有效、更個(gè)性化的治療。”。

更多的臨床試驗(yàn)將立項(xiàng)開展，以幫助更好地了解腫瘤生物學(xué)特點(diǎn)，并進(jìn)一步試驗(yàn)NTRK和ALK靶向治療。

這項(xiàng)工作由多家慈善機(jī)構(gòu)資助，包括CRIS癌癥基金會、腦腫瘤慈善基金會、英國癌癥兒童協(xié)會、大奧蒙德街醫(yī)院兒童醫(yī)院慈善基金會和英國癌癥研究所。在GOSH和ICH開展的涉及人體細(xì)胞和患者樣本的研究則得到了國家健康研究所(NIHR)GOS生物醫(yī)學(xué)研究中心(BRC)的大力支持。

專為兒童癌癥而設(shè)立的科室

▲癌癥患兒病愈出院時(shí)，將搖響病房內(nèi)的此鈴鐺作為一個(gè)出院儀式

大奧蒙德街醫(yī)院(GOSH)的血液和腫瘤科和倫敦大學(xué)學(xué)院醫(yī)院 (UCLH)通力合作，成為歐洲較大的兒科與青少年癌癥診療中心。該科室專門為治療罕見和復(fù)雜的兒童癌癥疾病而設(shè)立，其總體的血液和腫瘤疾病生存率可與國際上的好結(jié)果相媲美。

GOSH的腫瘤科也專長于治療實(shí)體腫瘤癌癥患者。其治療領(lǐng)域囊括了尤因氏肉瘤、肝母細(xì)胞瘤、霍奇金淋巴瘤、腎母細(xì)胞瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤、橫紋肌肉瘤和其他軟組織肉瘤、生殖細(xì)胞腫瘤以及許多其他罕見的腫瘤類型。

作為英國多種不同類型的惡性和非惡性兒童腫瘤疾病的主要診療中心 ，該科室可提供英國國家沿疾病路徑的護(hù)理，也就是三級癌癥護(hù)理治療。

文章來源：

https://www.gosh.com.kw/zh-hans/news-articles/researchers-unlock-new-treatment-options-babies-brain-tumours

注：本文由英國大奧蒙德街兒童醫(yī)院 (GOSH)授權(quán)整理發(fā)布，版權(quán)歸GOSH所有。

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