美國食品和藥物管理局7月7日批準Endari（L-谷氨酰胺口服粉劑）用于鐮狀細胞病的五歲及以上的患者，以減少與血液病癥有關(guān)的嚴重并發(fā)癥。
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FDA將藥物評估和研究中心的血液學和腫瘤學產(chǎn)品辦公室主任Richard Pazdur博士說，“Endari是近20年來批準用于鐮狀細胞病患者的初例治療方法。卓越中心?！暗侥壳盀橹?，只有另外一種藥物被批準用于患有這種嚴重，虛弱的疾病的患者。


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鐮狀細胞病是一種遺傳性血液疾病，其中紅細胞異常形狀（新月形或“鐮刀形”）。這限制了血管中的流動，限制了氧氣輸送到身體的組織，導致嚴重的疼痛和器官損傷。據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院統(tǒng)計，美國約有10萬人患有鐮狀細胞病。這種疾病較常發(fā)生在非洲裔美國人，拉丁美洲人和其他少數(shù)群體中。美國患有鐮狀細胞病的患者的平均預期壽命約為40至60歲。
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在入選試驗前12個月內(nèi)，在五至五十八歲患有鐮狀細胞病患者的兩個或多個痛苦危機患者的隨機試驗中研究了Endari的不受威脅性和有效性。患者被隨機分配到用Endari或安慰劑治療，并且在48周內(nèi)評價治效果果。與接受安慰劑治療的患者相比，用Endari治療的患者平均得到的胃腸外給藥麻醉或酮咯酸（鐮狀細胞危機）治療疼痛的住院次數(shù)較少，鐮刀細胞住院時間較少疼痛（中位數(shù)2與中位數(shù)3），醫(yī)院天數(shù)較少（中位數(shù)為6.5天，而中位數(shù)為11天）。接受Endari的患者與接受安慰劑的患者相比，發(fā)生急性胸部綜合征（鐮狀細胞病的危及生命的并發(fā)癥）較少（8.6％對23.1％）。
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Endari的常見副作用包括便秘，惡心，頭痛，腹痛，咳嗽，四肢疼痛，背部疼痛和胸痛。
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Endari接受了這種使用的“ 孤兒藥物”指定，其中提供了激勵來協(xié)助和鼓勵開發(fā)稀有疾病藥物。此外，這種藥物的開發(fā)部分得到了FDA孤兒產(chǎn)品補助計劃的部分支持，該計劃為在稀有疾病或病癥中使用的產(chǎn)品的不受威脅性和/或有效性提供臨床研究資助。
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FDA授權(quán)Endari批準Emmaus Medical Inc.

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