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阿爾茨海默新藥:ALZ-801成為患者的希望

【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】  2018-08-09  作者:厚樸方舟  

阿爾茨海默癥會讓老年患者變得像小孩子一樣懵懂,在老年人中屬于高發(fā)疾病,一般患者是70歲以上的老人,也就是俗稱的老年癡呆。目前的藥物只能控制阿爾茨海默患者的焦慮和抑郁,并不能痊愈阿爾茨海默癥。阿爾茨海默癥較早的診斷標準,是美國頒布的,兜兜轉轉,這次要介紹的阿爾茨海默新藥,也是美國研發(fā)的。這款阿爾茨海默新藥,有望打破現(xiàn)在患者無藥可用的局面,攻破阿爾茨海默的防線,讓我們一起來了解一下吧。
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阿爾茨海默新藥

美國臨床階段專注于阿爾茲海默癥AD及其他神經(jīng)或精神紊亂疾病治療方法開發(fā)的生物制藥公司Alzheon科學家,在人腦中發(fā)現(xiàn)了一種可以抑制β-淀粉樣蛋白(Aβ)寡聚物形成的物質3-SPA(3-磺基丙酸),該研究于近期發(fā)表在《CNS Drugs》期刊上。
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阿爾茨海默新藥
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研究證實,高?;撬岷颓绑w藥物ALZ-801在人體中代謝產物3-SPA可抑制β-淀粉樣蛋白寡聚物的形成。
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研究在未接受治療的AD患者和其他神經(jīng)退行性患者的腦脊液中發(fā)現(xiàn)3-SPA,服用高牛磺酸治療的阿爾茲海默患者3-SPA水平比未接受過藥物治療的患者高出12.6倍,此外,多個3-SPA分子可與一個Aβ42分子相互作用,抑制Aβ42聚合成寡聚物。
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研究還揭示了保護性內源性抗β-淀粉樣蛋白寡聚物途徑的可能性,它在人類中樞神經(jīng)系統(tǒng)中稱為Aβ寡聚物制動途徑,可以預防或延遲阿爾茲海默的發(fā)作,或抵消或調節(jié)衰老的人腦中異常β-淀粉樣蛋白累積的神經(jīng)毒性作用。
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阿爾茨海默新藥
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β-淀粉樣蛋白肽的三維渲染
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Alzheon的創(chuàng)始人、總裁、首席執(zhí)行官Martin Tolar博士表示:“我們很高興了解阿爾茨海默病的致病和治療機制,其研究結果表明內源性3-SPA在正常人腦中具有潛在的保護作用,可防止β-淀粉樣蛋白寡聚物的形成,從而引起神經(jīng)退行性疾病,如阿爾茨海默氏癥。此外,研究表明3-SPA對ALZ-801臨床效果的潛在貢獻,并將其更緊密地聯(lián)系到對神經(jīng)毒性淀粉樣蛋白寡聚物的保護作用。靶向可溶性淀粉樣蛋白寡聚物是惟一在AD患者中顯示出改善作用的治療方法,但還未有減緩或痊愈AD的藥物獲批。這一新的發(fā)現(xiàn)和機理確認了阿爾茨海默新藥ALZ-801在APOE4攜帶者中的效果?!?/div>
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阿爾茨海默新藥:ALZ-801
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2017年10月,Alzheon公司主要的臨床候選阿爾茨海默新藥ALZ-801獲得了美國FDA快速通道地位的認可,用于治療阿爾茲海默癥。到目前為止,阿爾茲海默癥領域還沒有可以靶向病理學基礎的獲批藥物,以達到緩解阿爾茲海默患者認知能力的衰退及功能下降的目的。
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阿爾茨海默新藥ALZ-801是一種新型口服抗淀粉樣蛋白候選藥物,是一種優(yōu)化的高?;撬崆绑w藥,它的作用機制屬于阻斷與阿爾茲海默癥發(fā)病及進展相關的有毒淀粉樣蛋白寡聚體的形成。ALZ-801的臨床數(shù)據(jù)顯示出了對含有APOE4基因阿爾茲海默病患者長期的效果。
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阿爾茨海默新藥
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阿爾茨海默新藥:關于Alzheon公司
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Alzheon致力于通過直接解決毀滅性神經(jīng)退行性疾病的潛在病理學來開發(fā)創(chuàng)新藥物。Alzheon正依據(jù)精準醫(yī)學理念,基于遺傳標記物和疾病進程進行ALZ-801用于阿爾茲海默的效果評估。ALZ-801是一種新型前藥,建立在活性化合物特立糖酸鹽的不受威脅性和有效性的基礎上,已在涉及2,000多名阿爾茨海默病患者的臨床試驗中進行了評估。
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我們目前使用的阿爾茨海默藥物,只能起到延緩病情的作用,而不能使其逆轉,完全痊愈阿爾茨海默。但是隨著醫(yī)學研究的不斷深入,科學家們發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默是可以攻克的。我們期待著阿爾茨海默新藥的臨床作用,也希望ALZ-801作為備受期待的阿爾茨海默新藥,能夠給患者帶去希望。

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