hATTR多發(fā)性神經病是一種發(fā)生在26-80歲的人身上的神經性疾病，女性比男性高發(fā)，患者往往會四肢乏力，肌肉萎縮，到了后期甚至會癱瘓，并且伴隨著內分泌異常，皮膚出現變化。目前主要治療方法是手術，放療和化療，沒有合適的藥物。近日，美國FDA批準了一款hATTR多發(fā)性神經病新藥——Onpattro，用于治療由遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的周圍神經疾?。ǘ喟l(fā)性神經病，polyneuropathy）成人患者。這款hATTR多發(fā)性神經病新藥是FDA批準的用于該疾病的藥物，也是初款小干擾RNA（siRNA）藥物。讓我們一起來了解一下吧！ hATTR多發(fā)性神經病新藥
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hATTR影響了全球約50000人，是一種罕見、使人衰弱且常常致命的遺傳性疾病。它的主要特征是在體內器官和組織中形成稱為淀粉樣蛋白的蛋白質纖維異常沉積物，干擾器官和組織的正常功能。這些蛋白質沉積較常發(fā)生在周圍神經系統(tǒng)中，會導致手臂、腿、手和腳的感覺喪失、疼痛或不能移動。淀粉樣蛋白沉積物也會影響心臟、腎臟、眼睛和胃腸道的功能。目前的治療方法通常側重于癥狀管理，這一領域還有醫(yī)療需求亟待滿足。
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多發(fā)性神經病新藥：Onpattro是什么
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由Alnylam開發(fā)的Onpattro是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA治療方法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的RNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，干擾異常形式TTR的RNA產生。通過阻止TTR的產生，Onpattro可以幫助減少周圍神經中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。該藥物曾獲得美國FDA授予的突破性治療方法認定、優(yōu)先審評資格、快速通道資格和孤兒藥資格。今日它的獲批，對患者和醫(yī)生來說，都具有里程碑的意義。
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hATTR多發(fā)性神經病新藥：臨床試驗效果
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Onpattro的效果在臨床試驗中也得到了證實。在一項包含225名患者的研究中，148名患者被隨機分配接受Onpattro輸注，每三周一次，共18個月，另外77名患者被隨機分配接受相同頻率的安慰劑輸注。結果顯示，與接受安慰劑輸注的患者相比，接受Onpattro治療的患者在多發(fā)性神經病變測量方面有更好的結果，包括肌肉力量、感覺（疼痛、體溫、麻木）、反射和自主神經癥狀（血壓、心率、消化）。接受Onpattro治療的患者在行走、營養(yǎng)狀況和進行日?；顒幽芰Φ脑u估中也有更高的得分。
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hATTR多發(fā)性神經病新藥：影響
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“這一批準是更廣泛的進步浪潮的一部分，這些進展使我們能夠通過針對根本病因來治療疾病，阻止或逆轉病情，而不僅僅是減緩其進展或治療其癥狀。在hATTR中，疾病會導致神經退化，可能表現為疼痛、虛弱和不能移動，”美國FDA局長Scott Gottlieb博士說：“像RNA抑制劑這樣能改變疾病的基因驅動的新技能，有可能為醫(yī)學界帶來轉變，使我們能更好地面對、甚至痊愈衰弱疾病。我們致力于推進科學原則，以便有效地開發(fā)和審查突破性治療方法的不受威脅性和效果，來改變患者的生命。”
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“hATTR多發(fā)性神經病對治療方法的需求歷來已久。這種獨特的靶向治療方法為這些患者提供了一種創(chuàng)新的治療方法，可以直接影響這種疾病的潛在病因。”FDA藥物評估和研究中心神經病學產品部主任Billy Dunn博士說。 ?
看了上面的介紹，相信大家對這款美國FDA批準的hATTR多發(fā)性神經病新藥Onpattro已經有了一個全方位的了解了，其實小編本來對hATTR多發(fā)性神經病也是一頭霧水，這真的是一個很罕見的疾病了，不過Onpattro成功填補了這個空缺，給不幸患上hATTR多發(fā)性神經病的患者，帶來了一份幸運。

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