兒童
癲癇也被稱為嬰兒嚴重集鎮(zhèn)亂癲癇,是一種罕見的癲癇綜合癥,并且也難以治療。目前并沒有找到病因,推測主要是因為基因遺傳導致的。兒童癲癇的主要表現(xiàn)很明顯,就是頻繁痙攣。治療方式可以選擇手術治療或者神經(jīng)調控等方式,不知道明確病因的可以選擇藥物治療。兒童癲癇對小孩發(fā)育和智力方面都有很大的影響,今天小編來給大家介紹一下美國FDA剛剛批準的兒童
癲癇新藥——Diacomit(stiripentol),由Biocodex研發(fā)的,與氯巴占(clobazam)聯(lián)合使用,主要用于治療2歲以上患者的癲癇發(fā)作。
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目前對Dravet綜合征的治療手段非常有限,患者需要接受持續(xù)不斷的護理,這會對患者及其家庭的生活質量產生嚴重影響。Dravet綜合征患者可能因為癲癇發(fā)作時間過長,癲癇導致的事故,或癲癇發(fā)作時的突然死亡而去世,目前患者的死亡率為15-20%?;颊吆退麄兊母改钙惹行枰獎?chuàng)新治療方法來改善他們的生活質量。
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Stiripentol是Biocodex公司研發(fā)的用于治療癲癇的抗驚厥藥物。該藥物的化學結構與其它已知抗驚厥藥物不同。它已經(jīng)在歐盟、加拿大和日本獲得批準與丙戊酸鈉(valproate)和氯巴占一起治療Dravet綜合征患者。美國FDA也
在2008年授予了它用于治療Dravet綜合征的孤兒藥資格。
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Stiripentol化學結構
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在兩項多中心,含安慰劑對照的隨機雙盲臨床試驗中,總計64名患者接受了stiripentol或安慰劑的治療,這些患者同時都服用丙戊酸鈉和氯巴占。這兩項試驗的主要終點為患者的緩解率,定義為在接受8周治療后患者的全身性陣攣性或強直-陣攣性癲癇發(fā)作頻率與基線水平相比,降低超過50%的人數(shù)比例。
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試驗結果表明
stiripentol的效果顯著高于安慰劑。在靠前項臨床試驗中,71%接受stiripentol治療的患者的癥狀得到緩解,對照組的緩解率為5%。在第二項臨床試驗中,stiripentol組和對照組的緩解率分別為67%和9.1%。
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與對照組相比,stiripentol能夠將患者的全身性陣攣性或強直-陣攣性癲癇發(fā)作頻率降低43%,而且25%的患者在試驗過程中沒有出現(xiàn)全身性陣攣性或強直-陣攣性癲癇發(fā)作。
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看了上面stiripentol的介紹,相信大家對這一美國
兒童癲癇新藥已經(jīng)有所了解了。這是美國FDA批準的第31款新藥。我們也期待著stiripentol能夠早日在中國獲批上市,給兒童癲癇患者帶來福音。
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