今日，Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司聯(lián)合宣布，FDA加速批準(zhǔn)雙方共同開發(fā)的Vitrakvi（larotrectinib）上市，用于治療攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者，不需考慮癌癥的發(fā)生區(qū)域。

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這一藥物的批準(zhǔn)，是癌癥治療方法從“基于癌癥在體內(nèi)的起源”轉(zhuǎn)向“基于腫瘤的遺傳特征”這一演變過程中的重要里程碑。

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原肌球蛋白受體激酶（TRK）融合腫瘤中，NTRK基因與無關(guān)基因融合，導(dǎo)致變異的TRK蛋白產(chǎn)生。變異的TRK或者TRK融合蛋白持續(xù)激活，從而引發(fā)長(zhǎng)久的信號(hào)級(jí)聯(lián)反應(yīng)。這些蛋白在TRK融合癌患者中是驅(qū)動(dòng)腫瘤增長(zhǎng)和轉(zhuǎn)移的主要因素。

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TRK融合癌不局限于特定細(xì)胞或組織種類，它可以出現(xiàn)在身體任何部位。出現(xiàn)NTRK基因融合的腫瘤類型包括乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等等。癌癥患者需要接受特定基于下一代測(cè)序或者免疫組化的檢測(cè)來確認(rèn)是否攜帶TRK融合癌。

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Larotrectinib是Loxo Oncology和拜耳公司開發(fā)的新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑。它是一款從早期開發(fā)時(shí)期開始就針對(duì)特定基因突變，而不針對(duì)特定癌癥種類的抗癌新藥。它已經(jīng)獲得美國(guó)FDA的突破性治療方法認(rèn)定，孤兒藥資格和罕見兒科疾病認(rèn)定。

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而且，在藥物研發(fā)過程中，檢驗(yàn)該藥物效果的臨床試驗(yàn)也采用了“籃子試驗(yàn)”（basket trial）的試驗(yàn)設(shè)計(jì)。即不按照患癌組織來募集患者，而是按照腫瘤的分子特征來募集患者。

▲“籃子試驗(yàn)”中腫瘤類型的多樣性（圖片來源：Loxo Oncology官網(wǎng)）

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此次批準(zhǔn)是基于larotrectinib在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。根據(jù)今年10月在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上公布的較新數(shù)據(jù)，在55名可以用RECIST標(biāo)準(zhǔn)衡量的TRK融合癌患者中，larotrectinib能夠達(dá)到80%的客觀緩解率（ORR）。值得注意的是，larotrectinib在多種癌癥類型中的表現(xiàn)都非常一致。

▲Larotrectinib在多種腫瘤類型中都有一致的有效性（圖片來源：Loxo Oncology官網(wǎng)）

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“今日的批準(zhǔn)標(biāo)志著治療癌癥的治療方法從基于人體起源組織向基于腫瘤遺傳特征轉(zhuǎn)變的重要一步，”FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb博士說：“Larotrectinib的批準(zhǔn)反映了使用生物標(biāo)志物指導(dǎo)藥物研發(fā)和靶向遞送藥物領(lǐng)域的進(jìn)展。我們現(xiàn)在有能力讓合適的患者在正確的時(shí)間獲得匹配藥物的治療?！?/span>

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