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美國(guó)白血病新靶向藥通過(guò)靶向基因變異殺死癌細(xì)胞

【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2018-12-04 作者：厚樸方舟

白血病是血液系統(tǒng)的惡性腫瘤，也屬于兒童多發(fā)病，近年來(lái)因?yàn)槭覂?nèi)裝修，以及環(huán)境，飲食等等問(wèn)題，導(dǎo)致該病越來(lái)越高發(fā)，美國(guó)也是白血病高發(fā)國(guó)家，但是美國(guó)白血病治療預(yù)后也比較好，相對(duì)于中國(guó)，美國(guó)白血病藥物種類(lèi)多達(dá)20多種，而中國(guó)只有幾種藥物。

近日，美國(guó)食品與藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了一種靶向治療新藥，用于治療有FLT3基因變異的成人復(fù)發(fā)性或難治性急性髓細(xì)胞白血病。FDA官方網(wǎng)站顯示，該藥物名為Xospata，有效成分為gilteritinib。

對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行特異性識(shí)別

白血病是造血干細(xì)胞惡性克隆性疾病，也稱(chēng)“血癌”，分為急性白血病和慢性白血病。急性白血病發(fā)病急，病程短，若不接受治療，患者平均生存期僅3個(gè)月左右，甚至可能在診斷數(shù)天后死亡。
美國(guó)白血病新藥

目前，對(duì)其主要的治療手段為化療和造血干細(xì)胞移植，但臨床效果顯示，患者長(zhǎng)期生存率低——60歲以下適合治療的急性髓細(xì)胞白血病病人5年生存率僅約40%。眾多該病患者中，僅有少部分能夠幸運(yùn)存活5年以上，治療觀察中還會(huì)時(shí)刻面臨著白血病復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)和化療耐藥的問(wèn)題，患者本身承受著痛苦的疾病折磨，其整個(gè)家庭也籠罩在難見(jiàn)希望的陰霾中。

常規(guī)的化療藥物無(wú)法對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)的特異性識(shí)別，在殺死腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，很多身體正常細(xì)胞也被無(wú)差別攻擊，可謂“殺敵一千、自損八百”。近年，隨著科學(xué)研究不斷進(jìn)步，能準(zhǔn)確識(shí)別腫瘤細(xì)胞的“精準(zhǔn)打擊武器”——靶向藥物問(wèn)世，為白血病在內(nèi)的多種惡性腫瘤治療提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因變異為靶點(diǎn)的精準(zhǔn)治療藥物。

現(xiàn)有技能方便檢測(cè)FLT3變異

有關(guān)研究提示，約25%—30%的成人急性髓細(xì)胞白血病存在FLT3基因變異。FLT3基因?qū)儆冖笮褪荏w酪氨酸激酶家族成員，具有促進(jìn)細(xì)胞增殖、抑制細(xì)胞凋亡的作用。存在FLT3基因變異的患者治效果果、預(yù)后往往不佳，即便常規(guī)治療病情得到緩解后，其復(fù)發(fā)的可能性也比較大。

在眾多基因變異中，人們發(fā)現(xiàn)FLT3基因變異后酪氨酸激酶活性增強(qiáng)，因此，針對(duì)抑制其活性的精準(zhǔn)治療藥物，自然成為白血病治療的又一新靶向藥物。Xospata的治療作用正是抑制酪氨酸激酶活性，從而抑制白血病細(xì)胞增殖，讓部分患者獲得更好的效果。

美國(guó)白血病治療在世界處于領(lǐng)頭地位，其白血病5年生存率高達(dá)90%，中國(guó)和美國(guó)還有一定的差距，所以現(xiàn)在很多人選擇去美國(guó)治療白血病。

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