FDA批準(zhǔn)療一種叫做CLN2的超級(jí)罕見病的BioMarin的酶替換藥物Brineura(通用名cerliponase alfa)。CLN2主要影響兒童，是巴登氏病的一個(gè)亞型，因?yàn)橐环N叫做TPP1的三肽水解酶缺乏造成溶酶體儲(chǔ)存障礙，是一種致死疾病。Brineura是重組TPP1，在次之前獲得突破性藥物和孤兒藥地位、優(yōu)先審批權(quán)、并令Biomarin再度獲得一張優(yōu)先評(píng)審券。因投資者普遍認(rèn)為該藥會(huì)被批準(zhǔn)，所以Biomarin股票沒有變化。

和其它罕見病藥物類似，Brineura價(jià)格相當(dāng)驚人，每年打折前為70.2萬美元。這成為美國(guó)較昂貴藥物之一，似乎僅低于去年上市的SMA藥物SPINRAZA。除了藥物銷售，Biomarin又獲得一張優(yōu)先評(píng)審券。他們?cè)?jīng)是前列個(gè)轉(zhuǎn)讓優(yōu)先評(píng)審券的公司。以6750萬美元賣給賽諾菲，令其在PCSK9競(jìng)爭(zhēng)中后來居上，首先上市。后來優(yōu)先評(píng)審券一度賣到3億以上，但業(yè)界人士估計(jì)這個(gè)市場(chǎng)正在冷卻，這一張估計(jì)不會(huì)超過一億美元。

Brineura的使用非常不方便，需要每?jī)芍茉跓o菌環(huán)境輸入一次藥物到腦脊液。每次要4、5 個(gè)小時(shí)，這對(duì)幾歲兒童來說是非常痛苦的事情?，F(xiàn)在有基因治療方法、RNA藥物、干細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法、甚至小分子藥物正在研發(fā)中?；蛑委煼椒ɡ碚撋现v可以做到一次治療長(zhǎng)期有效，比幾天就被降解的酶替代治療方法要方便。但是CLN2癥狀主要在中樞，所以基因治療方法比外周局部疾病如眼疾更為困難。幾年前歐洲曾批準(zhǔn)一個(gè)治療外周酯酶缺乏癥的基因治療方法Glybera，但上市三年只賣出一支，上周已經(jīng)從市場(chǎng)退出。

Brineura整個(gè)臨床只用了3年多一點(diǎn)的時(shí)間。因?yàn)闅W美只有1500左右病人，所以Brineura只做了一個(gè)24人的非對(duì)照臨床試驗(yàn)。這是罕見病藥物開發(fā)的一個(gè)優(yōu)勢(shì)。一是因?yàn)椴∪松?，不可能?a href="http://www.pleasefollowthejournallinkherehttps.com/treat/xin/tnb/" target="_blank">糖尿病那樣做大規(guī)模試驗(yàn)。二是這些病通常沒有任何治療方法，而且疾病進(jìn)展迅速，所以效果比較容易觀測(cè)。去年上市的Exodys51的三期臨床只有12個(gè)病人，瘦素類似物Myalept也是幾十人的非對(duì)照試驗(yàn)。

孤兒藥的另一個(gè)優(yōu)勢(shì)是因?yàn)椴∪松?、而且多是兒童，所以支付阻力較小。罕見病曾經(jīng)是小公司才做的市場(chǎng)，但隨著藥物價(jià)格的增長(zhǎng) CLN2 這種超級(jí)罕見病也可能成為重磅藥物，所以很多大藥廠也開始進(jìn)入這個(gè)領(lǐng)域。當(dāng)然較早進(jìn)入罕見病的大藥廠之一葛蘭素昨天宣布以后要更關(guān)注重磅藥物。只做孤兒藥的Biomarin市值已經(jīng)超過150億美元，靠的是6個(gè)罕見病藥物。而仿制藥老大梯瓦市值也只有300億，可見市場(chǎng)對(duì)創(chuàng)新產(chǎn)品的青睞。

來源：生物360

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