hATTR多發(fā)性神經(jīng)病新藥是一種發(fā)生在26-80歲的人身上的神經(jīng)性疾病，女性比男性高發(fā)，患者往往會四肢乏力，肌肉萎縮，到了后期甚至?xí)c瘓，并且伴隨著內(nèi)分泌異常，皮膚出現(xiàn)變化。目前主要治療方法是手術(shù)，放療和化療，沒有合適的藥物。


10月5日，Ionis Pharmaceuticals和其下屬公司Akcea Therapeutics聯(lián)合宣布，美國FDA批準(zhǔn)雙方聯(lián)合開發(fā)的反義寡核苷酸藥物Tegsedi（inotersen）上市，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）患者的多發(fā)性神經(jīng)?。╬olyneuropathy）。


目前，Tegsedi已經(jīng)在美國、歐盟和加拿大獲得批準(zhǔn)。hATTR是一種致命的進(jìn)行性遺傳病。Tegsedi是一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結(jié)合，能夠?qū)е耺RNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。

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數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，Tegsedi治療組在共同主要終點(diǎn)神經(jīng)功能和生活質(zhì)量方面經(jīng)歷了早期、持續(xù)、非常顯著的獲益。此外，Tegsedi治療組有相當(dāng)多的患者在2個共同主要終點(diǎn)評測的疾病癥狀方面相對基線表現(xiàn)出改善。Tegsedi顯示的臨床益處與甲狀腺素（TTR）蛋白的大量降低有關(guān)，這是hATTR淀粉樣變性的內(nèi)在病因。該研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)已于本月初發(fā)表于國際權(quán)威醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）：Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis

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需要注意的是，Tegsedi與血小板減少癥和腎小球腎炎風(fēng)險相關(guān)，需要加強(qiáng)監(jiān)測以支持對這些風(fēng)險的早期識別和管理。在臨床研究中，Tegsedi治療期間較常觀察到的不良事件為注射部位反應(yīng)，Tegsedi治療組其他較常見的不良事件（≥10%）包括：惡心、貧血、頭痛、發(fā)熱、周圍水腫、寒戰(zhàn)、嘔吐、血小板減少癥和血小板計數(shù)下降。

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hATTR是一種罕見的進(jìn)展性、系統(tǒng)性、致死性遺傳性神經(jīng)疾病，是由于TTR淀粉樣蛋白異常形成和聚集并沉積在全身多個器官和組織，包括周圍神經(jīng)、心臟、腸道、眼睛、腎臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、甲狀腺和骨髓。在這些組織和器官中，TTR淀粉樣沉積物的逐漸積累會導(dǎo)致感覺、運(yùn)動和自主神經(jīng)功能障礙，常常對患者生活的多個方面有致衰性作用。hATTR患者常表現(xiàn)混合表型，并經(jīng)歷多發(fā)性神經(jīng)病和心肌病的重疊癥狀。伴發(fā)多發(fā)性神經(jīng)病癥狀的hATTP患者分為3個階段：第1階段患者不需要步行輔助，第2階段患者需要步行輔助，第3階段患者依賴輪椅。

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較終，hATTR會在癥狀發(fā)作的3-15年內(nèi)導(dǎo)致死亡。目前，hATTR患者的治療選擇非常有限，還沒有疾病修飾藥物獲批。據(jù)估計，在全球范圍內(nèi)，大約有5萬例hATTR淀粉樣變性患者。

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Tegsedi是一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，可抑制TTR蛋白（包括突變型和野生型）的生成。在臨床研究中，該藥治療大大降低了TTR蛋白水平。且在治療hATTR方面具有良好的效益風(fēng)險，患者神經(jīng)病變和生活質(zhì)量方面獲得實質(zhì)性改善，并與TTR突變類型、疾病分期或心肌病存在均無關(guān)。


看了上面的介紹，相信大家對這款美國FDA批準(zhǔn)的hATTR多發(fā)性神經(jīng)病新藥Onpattro已經(jīng)有了一個全方位的了解了，其實小編本來對hATTR多發(fā)性神經(jīng)病也是一頭霧水，這真的是一個很罕見的疾病了，不過Onpattro成功填補(bǔ)了這個空缺，給不幸患上hATTR多發(fā)性神經(jīng)病的患者，帶來了一份幸運(yùn)。

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