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美國白血病新靶向藥通過靶向基因變異殺癌細(xì)胞

【本文為疾病百科知識，僅供閱讀】 2018-12-10 作者：厚樸方舟

美國批準(zhǔn)上市的治療白血病的藥物有很多，較近美國FDA批準(zhǔn)了一款新靶向藥，用于治療有FLT3基因變異的成人復(fù)發(fā)性或難治性急性髓細(xì)胞白血病。FDA官方網(wǎng)站顯示，該藥物名為Xospata，有效成分為gilteritinib。
美國白血病新藥

對腫瘤細(xì)胞進(jìn)行特異性識別

常規(guī)的化療藥物無法對腫瘤細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)的特異性識別，在殺死腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，很多身體正常細(xì)胞也被無差別攻擊，可謂“殺敵一千、自損八百”。近年，隨著科學(xué)研究不斷進(jìn)步，能準(zhǔn)確識別腫瘤細(xì)胞的“精準(zhǔn)打擊武器”——靶向藥物問世，為白血病在內(nèi)的多種惡性腫瘤治療提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因變異為靶點(diǎn)的精準(zhǔn)治療藥物。
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現(xiàn)有技能方便檢測FLT3變異

有關(guān)研究提示，約25%—30%的成人急性髓細(xì)胞白血病存在FLT3基因變異。FLT3基因?qū)儆冖笮褪荏w酪氨酸激酶家族成員，具有促進(jìn)細(xì)胞增殖、抑制細(xì)胞凋亡的作用。存在FLT3基因變異的患者治效果果、預(yù)后往往不佳，即便常規(guī)治療病情得到緩解后，其復(fù)發(fā)的可能性也比較大。

在眾多基因變異中，人們發(fā)現(xiàn)FLT3基因變異后酪氨酸激酶活性增強(qiáng)，因此，針對抑制其活性的精準(zhǔn)治療藥物，自然成為白血病治療的又一新靶向藥物。Xospata的治療作用正是抑制酪氨酸激酶活性，從而抑制白血病細(xì)胞增殖，讓部分患者獲得更好的效果。

FLT3基因變異在急性髓細(xì)胞白血病的發(fā)展中具有重要的病理生理作用，且現(xiàn)有技能可以方便地檢測其存在，因此可用于患者常規(guī)檢測，指導(dǎo)臨床治療及預(yù)后。當(dāng)白血病經(jīng)治療獲得完全緩解后，還可以通過檢測FLT3基因變異是否存在，判斷患者體內(nèi)白血病細(xì)胞是否殘留，以預(yù)測疾病復(fù)發(fā)的可能，及早進(jìn)行治療干預(yù)。
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FLT3基因緣何變異仍未知

雖然許多研究已證實(shí)FLT3基因變異與急性髓細(xì)胞白血病有著千絲萬縷的關(guān)系，但究竟何種原因?qū)е略摶蜃儺惾允请y解之謎。白血病病因至今也尚未揭示，可能涉及多方面因素，如遺傳、環(huán)境、生活方式等，錯(cuò)綜復(fù)雜，還需不斷地探討和研究。

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