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美國急性白血病新靶向藥可提高患者生存率

【本文為疾病百科知識，僅供閱讀】 2018-12-17 作者：厚樸方舟

在美國，急性白血病是常見的血液系統(tǒng)腫瘤，多發(fā)于兒童，在我國近年來發(fā)病率呈上升趨勢，美國治療白血病預后很好，如一些急性白血病5年生存率達90%以上，較近，美國又研制了一款急性白血病的新靶向藥，其臨床試驗結果顯示，效果不錯。

美國德州大學MD安德森癌癥中心開展的一項研究顯示，靶向藥物Quizarinib延長了60%FMS樣內部串聯(lián)復制(FLT3-ITD) 基因突變有關的致命型急性髓系白血病患者的總生存期。

QUANTUM-R第三階段試驗結果

這項研究證實了Quizarinib的有效性和不受威脅性，以及這種新型FLT3-ITD藥物靶向的價值。這是靠前次證明FLT3-ITD相關的急性髓系白血病患者的整體生存率得到改善的試驗，而這些患者都是治療耐藥的或在治療后復發(fā)的。這項研究跟蹤367名患者103周，并進行了靠前次分析，基本沒有觀察到副作用。

Quizarinib：一種針對FLT3基因內ITD異常的小分子受體酪氨酸激酶抑制劑(TKI)。FLT3是一種在急性髓系白血病患者細胞中普遍表達的受體酪氨酸激酶。通常酪氨酸激酶是細胞內與癌癥相關的酶，因為它們在細胞生長、分裂、分化和細胞死亡等細胞過程中發(fā)揮著關鍵作用，大約三分之一的急性髓系白血病患者都發(fā)生了FLT3基因突變。

接受QUANTUM-R實驗治療的患者是18歲或18歲以上的患者，他們都患有復發(fā)性或難治性急性髓性白血病急性髓系白血病，部分患者接受了干細胞移植。患者被隨機分為兩組，每天使用一次Quizarinib治療，或者接受標準治療失敗后通常使用的幾種化療方案中的一種。所允許的化療方案包括低劑量阿糖胞苷、米托蒽醌、依托泊苷和阿糖胞苷聯(lián)合用藥，或氟達拉濱、阿糖胞苷和依達拉比星聯(lián)合用藥。

在實驗中，兩組患者組成相似，中位年齡分別為55歲和57歲。在Quizarinib組中，有33%的患者是難治性患者，實驗前6個月內完全緩解后復發(fā)的患者占67%。而在化療組中，難治性急性髓系白血病的患者占34%，實驗前6個月內完全緩解后復發(fā)的患者占66%。

單是服用Quizartinib的患者，在52周的治療后，估計總生存率為27%，而標準化療的患者僅有20%。這些關鍵數(shù)據(jù)證實，以FLT 3為靶點-用這種強有力的新治療方法可能具有重要的臨床價值。

?“目前還沒有批準的針對復發(fā)的FLT3-ITD相關急性髓系白血病患者的靶向治療，這些結果代表了靠前個陽性的III期試驗，以證明FLT3-ITD相關急性髓系白血病患者的總體生存率將得到改善。這是一個重大突破，急性髓系白血病患者將不再無藥可用?！?/div>

厚樸方舟2012年進入海外醫(yī)療領域，總部位于北京，建立了由全球權威醫(yī)學專家組成的美日名醫(yī)集團，初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要，請撥打免費熱線400-086-8008進行咨詢！

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