【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2018-07-20 作者：厚樸方舟
帕金森是一種老年人患病概率很高的病癥，與
癲癇不同的是，帕金森是靜止震顫，有時(shí)還伴有抑郁。帕金森目前只能依靠藥物治療，效果并不怎么理想，無法根治，只能延緩病情。近日，美國約翰斯·霍普金斯大學(xué)研究人員開發(fā)出了一種名為 NLY01 的實(shí)驗(yàn)性藥物，并依靠實(shí)驗(yàn)，證明了在小鼠身上，該藥阻斷了
帕金森病標(biāo)志性腦細(xì)胞降解，減緩了病情以及惡化。該研究報(bào)告發(fā)表在《Nature》上，讓我們一起來了解一下吧。
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“如果這一實(shí)驗(yàn)性藥物能在臨床試驗(yàn)中取得成功，它能成為直接針對(duì)帕金森病進(jìn)展的首要治療方法之一。”約翰斯·霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院細(xì)胞工程研究所主任、神經(jīng)學(xué)教授 Ted Dawson 表示，今年該藥有望進(jìn)入臨床試驗(yàn)。
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據(jù)研究人員介紹，NLY01 通過結(jié)合某些細(xì)胞表面上所謂的胰高血糖素樣蛋白 - 1 受體發(fā)揮作用。雖然過去的動(dòng)物研究表明這類藥物具有神經(jīng)保護(hù)潛力，但當(dāng)時(shí)并未能說明其在大腦中如何起作用。
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為了弄清楚該問題，Dawson 和他的團(tuán)隊(duì)在人腦的星形膠質(zhì)細(xì)胞、小膠質(zhì)細(xì)胞和神經(jīng)元等三種主要細(xì)胞類型上檢測了 NLY01。他們發(fā)現(xiàn)，小膠質(zhì)細(xì)胞具有較多的 NLY01 結(jié)合位點(diǎn)，其結(jié)合位點(diǎn)數(shù)量比其他細(xì)胞類型高兩倍，而與未患病者相比，帕金森病患者中的該結(jié)合位點(diǎn)數(shù)量要高 10 倍。
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為此，Dawson 團(tuán)隊(duì)在用實(shí)驗(yàn)室生長的人類腦細(xì)胞進(jìn)行的初步實(shí)驗(yàn)中，用 NLY01 處理人類小膠質(zhì)細(xì)胞，發(fā)現(xiàn)其能夠關(guān)閉激活信號(hào)。當(dāng)健康的星形膠質(zhì)細(xì)胞與處理過的小膠質(zhì)細(xì)胞結(jié)合后，前者不會(huì)轉(zhuǎn)化為具有破壞性的被激活的星形膠質(zhì)細(xì)胞并一直保持為健康的神經(jīng)保護(hù)細(xì)胞。
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在隨后的實(shí)驗(yàn)中，Dawson 團(tuán)隊(duì)為小鼠注射了α突觸核蛋白并用 NLY01 處理了其中的 10 只小鼠。他們發(fā)現(xiàn)被注射了α突觸核蛋白但未獲 NLY01 處理的小鼠在行為測試中顯示出明顯的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷。而用 NLY01 處理的小鼠則保持了正常的身體機(jī)能，并且沒有多巴胺神經(jīng)元的損失，表明該藥物能夠阻止帕金森病的發(fā)展。
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在另一個(gè)實(shí)驗(yàn)中，Dawson 研究團(tuán)隊(duì)使用基因工程改造的小鼠來自然地產(chǎn)生更多的人類α突觸核蛋白。在正常情況下，這些轉(zhuǎn)基因小鼠將在 387 天內(nèi)死于該病。而通過使用 NLY01 來進(jìn)行治療，接受了該藥治療的 20 只小鼠的壽命被延長了超過 120 天。
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經(jīng)過進(jìn)一步調(diào)查，Dawson 研究小組發(fā)現(xiàn)，用 NLY01 處理的小鼠的大腦幾乎沒有帕金森病的神經(jīng)退行特征?！拔覀冇欣碛善谕?NLY01 能夠在相對(duì)較短的時(shí)間內(nèi)對(duì)帕金森病患者產(chǎn)生積極影響。”
小鼠的壽命不長，它的12天，相當(dāng)于人類的幾年？而得了帕金森的患者，又能因此增加多少年的壽命呢？這是一項(xiàng)偉大的研究，帕金森患者多數(shù)是老年人，幾年的壽命對(duì)于他們來講已經(jīng)是奢望，而這項(xiàng)研究有可能把奢望變成現(xiàn)實(shí)。我們期待這項(xiàng)研究的后續(xù)情況。
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