美國食品和藥物管理局批準了Emflaza（deflazacort）片劑和口服懸浮液，用Duchenne肌營養(yǎng)不良癥（DMD）治療5歲以上的患者，這是一種罕見的遺傳性疾病，導致進行性肌肉退化和虛弱。Emflaza是一種皮質(zhì)類固醇，通過減少炎癥和降低免疫系統(tǒng)的活性起作用。
皮質(zhì)類固醇通常用于治療世界各地的DMD。這是任何皮質(zhì)類固醇治療DMD的前列個FDA批準，并且初次批準了在美國使用的deflazacort。


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FDA的藥物評估和研究中心的神經(jīng)病學產(chǎn)品司司長Billy Dunn說：“這是批準廣泛的Duchenne肌營養(yǎng)不良患者的前列個治療方案?！拔覀兿Ｍ@種治療方案可以幫助許多DMD患者。”
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DMD是較常見的肌營養(yǎng)不良型。DMD是由缺乏肌營養(yǎng)不良蛋白引起的，肌營養(yǎng)不良蛋白是有助于保持肌肉細胞完整的蛋白質(zhì)。前列癥狀通常在3至5歲之間，隨著時間的推移惡化。這種疾病經(jīng)常發(fā)生在沒有已知家族病史的人群中，主要影響男孩，但在極少數(shù)情況下，這可能會影響女孩。DMD發(fā)生在全球每3600名男嬰中約有一人。
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DMD的人逐漸失去獨立執(zhí)行活動的能力，經(jīng)常需要在十幾歲的時候使用輪椅。隨著疾病的進展，可能會導致危及生命的心臟和呼吸系統(tǒng)的狀況。患者通常在二十或三十多歲時就會感染該疾病; 然而，疾病嚴重程度和預(yù)期壽命也各不相同。
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deflazacort的有效性顯示在196名男性患者的臨床研究中，該年齡為5歲至15歲的男性患者，在懷孕開始時已有文獻報道的肌營養(yǎng)不良蛋白基因突變和5歲以前的無力發(fā)作。在第12周，服用依替沙曲的患者與服用安慰劑的患者相比，改善了許多肌肉肌肉力量的臨床評估。維拉西泮治療的患者在第52周研究結(jié)束時，平均肌肉力量的總體穩(wěn)定性得以保持。在另外一項試驗中，29名男性患者持續(xù)了104周，deflazacort在平均肌肉力量評估方面優(yōu)于安慰劑。此外，雖然對于多次比較沒有統(tǒng)計學上的控制，但是在服用安慰劑治療的患者中，依諾沙角的患者似乎失去了晚于其他治療的能力。
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Emflaza引起的副作用與其他皮質(zhì)類固醇相似。較常見的副作用包括面部浮腫（Cushingoid外觀），體重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，異常白天尿頻（尿頻），不需要的頭發(fā)生長（多毛癥）和胃周圍的過量脂肪（中樞性肥胖） 。
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不常見的其他副作用包括內(nèi)分泌功能的問題，感染的易感性，血壓升高，胃腸穿孔的風險，嚴重的皮疹，行為和情緒變化，骨骼密度的降低和視力問題如白內(nèi)障。接受免疫抑制劑量的皮質(zhì)類固醇的患者不應(yīng)給予活的或減毒疫苗。
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FDA批準該應(yīng)用程序快速指定和優(yōu)先審查。這種藥物也得到了孤兒藥物的指定，它提供了協(xié)助和鼓勵開發(fā)稀有疾病藥物的激勵措施。
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贊助商正在根據(jù)旨在鼓勵開發(fā)用于預(yù)防和治療罕見兒科疾病的新藥和生物制劑的計劃，收到罕見的兒科疾病優(yōu)先審查憑證。贊助商可以在稍后的日子兌換優(yōu)惠券，以便對不同產(chǎn)品的后續(xù)營銷申請進行優(yōu)先審查。自從該計劃開始以來，這是FDA發(fā)布的第九個罕見的兒科疾病優(yōu)先權(quán)審查憑證。
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Emflaza由伊利諾伊州Northbrook的Marathon Pharmaceuticals出售。

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