昨日，美國(guó)食品和藥物管理局FDA批準(zhǔn)了Epidiolex（大麻二酚）[CBD]口服液用于治療兩歲及以上患兒嚴(yán)重癲癇發(fā)作即Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征。這是FDA批準(zhǔn)的一種含有從大麻中提取的純化藥物，這也是FDA初次批準(zhǔn)用于治療Dravet綜合征患者的藥物。
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Dravet綜合征

Dravet 綜合征（DS）是一種罕見(jiàn)的、嚴(yán)重的遺傳性癲癇性腦病，出現(xiàn)在生命的一年，伴有頻繁的發(fā)發(fā)熱相關(guān)的癲癇（熱性驚厥）。隨后，其他類(lèi)型的癲癇發(fā)作通常會(huì)出現(xiàn)，包括肌陣攣性發(fā)作（不隨意肌肉痙攣）。

另外，可能會(huì)發(fā)生癲癇持續(xù)狀態(tài)，這是一種可能危及生命并需要緊急醫(yī)療護(hù)理的持續(xù)癲癇發(fā)作狀態(tài)。 Dravet綜合征患兒通常在語(yǔ)言和運(yùn)動(dòng)技能上發(fā)育不良，多動(dòng)癥并且難以與其他人交流。

Lennox-Gastaut綜合征

Lennox-Gastaut綜合征（LGS），又名兒童期彌漫性慢棘-慢波(小發(fā)作變異型)癲癇性腦病，始于兒童時(shí)期。它的特點(diǎn)是多種類(lèi)型的癲癇發(fā)作。Lennox-Gastaut綜合征患者在幼兒時(shí)期（通常在3至5歲之間）就開(kāi)始頻繁發(fā)作。超過(guò)四分之三的患者具有強(qiáng)直性發(fā)作，會(huì)導(dǎo)致肌肉無(wú)法控制地收縮。

幾乎所有患有Lennox-Gastaut綜合征的兒童都會(huì)出現(xiàn)學(xué)習(xí)障礙和智力障礙。許多運(yùn)動(dòng)技能的發(fā)展也會(huì)延遲，例如坐立和爬行。大多數(shù)Lennox-Gastaut綜合征患者需要日常生活活動(dòng)的幫助。

Epidiolex口服液

CBD是大麻植物的化學(xué)成分，俗稱(chēng)大麻。然而，CBD不會(huì)導(dǎo)致來(lái)自四氫大麻酚（THC）的中毒或欣快。

大麻的主要精神活性成分是THC（而不是CBD）。

根據(jù)《管制物質(zhì)法案》，CBD目前是附表I的物質(zhì)，因?yàn)樗谴舐橹参锏幕瘜W(xué)成分。為了支持這一應(yīng)用，該公司進(jìn)行了非臨床和臨床研究，以評(píng)估CBD的濫用潛力。

FDA通過(guò)美國(guó)衛(wèi)生和公眾服務(wù)部準(zhǔn)備并傳送一份醫(yī)學(xué)和科學(xué)的分析報(bào)告，包括CBD等物質(zhì)，并向美國(guó)藥物管制管理局（DEA）提供有關(guān)CSA控制措施的建議。 DEA將需要做出調(diào)度確定。

美國(guó)FDA批準(zhǔn)了這項(xiàng)申請(qǐng)的優(yōu)先審查。Dravet綜合征被授予為指定快速通道。Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征的適應(yīng)癥都被授予孤兒藥的稱(chēng)號(hào)。

試驗(yàn)結(jié)果

在三項(xiàng)隨機(jī)，雙盲，安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)中研究了Epidiolex的有效性，該試驗(yàn)涉及516名患有Lennox-Gastaut綜合征或Dravet綜合征的患者。與安慰劑相比，Epidiolex與其他藥物一起服用被證明了可有效降低癲癇發(fā)作的頻率。

“這項(xiàng)批準(zhǔn)提醒人們，推進(jìn)合理評(píng)估大麻中活性成分的健康發(fā)展項(xiàng)目可能會(huì)引導(dǎo)重要的醫(yī)療治療方法。而且，F(xiàn)DA承諾進(jìn)行這種細(xì)致的科學(xué)研究和藥物開(kāi)發(fā)?！癋DA專(zhuān)員Scott Gottlieb博士表示，”對(duì)藥物不受威脅性和有效性進(jìn)行的對(duì)照臨床試驗(yàn)，以及通過(guò)FDA藥物審批程序進(jìn)行的仔細(xì)審查，是將大麻衍生治療方法引入患者的較恰當(dāng)方式。由于有足夠和良好控制的臨床研究支持這一批準(zhǔn)，處方者可以對(duì)藥物的統(tǒng)一強(qiáng)度和一致的交付有信心，以支持治療這些復(fù)雜和嚴(yán)重癲癇綜合征的患者所需的適當(dāng)劑量。”

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“我們將繼續(xù)支持對(duì)大麻衍生產(chǎn)品的潛在醫(yī)療用途進(jìn)行嚴(yán)格的科學(xué)研究，并與有興趣為患者提供不受威脅有效的高質(zhì)量產(chǎn)品的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)人員合作。但與此同時(shí)，當(dāng)我們看到含有CBD的產(chǎn)品被非法銷(xiāo)售時(shí)，我們將會(huì)采取行動(dòng)，因?yàn)檫@些產(chǎn)品存在嚴(yán)重的、未經(jīng)證實(shí)的醫(yī)療索賠。銷(xiāo)售未經(jīng)批準(zhǔn)的產(chǎn)品，使用不確定的劑量和配方，可能使患者無(wú)法獲得適當(dāng)?shù)?，大家一致認(rèn)為的治療方法來(lái)治療嚴(yán)重甚至致命的疾病?！癋DA專(zhuān)員Scott Gottlieb博士說(shuō)到。

Epidiolex副作用

Epidiolex治療的患者在臨床試驗(yàn)中較常見(jiàn)的副作用是：瞌睡，鎮(zhèn)靜和嗜睡;肝酶升高;食欲下降;腹瀉;皮疹;疲勞，不適和虛弱;失眠，睡眠障礙和睡眠質(zhì)量差;還有感染。

必須使用Epidiolex的患者需要用藥指南，該指南描述了有關(guān)藥物使用和風(fēng)險(xiǎn)的重要信息。與所有治療癲癇的藥物一樣，較嚴(yán)重的風(fēng)險(xiǎn)包括自殺想法，企圖自殺，焦慮感，新發(fā)生的或惡化的抑郁癥，攻擊和驚恐發(fā)作的想法。

Epidiolex也會(huì)引起肝損傷，一般情況較輕微，但會(huì)增加罕見(jiàn)但更嚴(yán)重?fù)p傷的可能性。更嚴(yán)重的肝損傷可引起惡心，嘔吐，腹痛，疲勞，厭食，黃疸和/或黑尿。

”Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征患者難以控制的癲癇發(fā)作會(huì)對(duì)他們的生活質(zhì)量產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響?！盕DA藥物評(píng)估和研究中心神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士表示， “除了為L(zhǎng)ennox-Gastaut患者提供另一種重要的治療方案之外，初次批準(zhǔn)專(zhuān)門(mén)用于Dravet患者的藥物將為護(hù)理此類(lèi)患者的治療方法提供顯著和必要的改進(jìn)?！?/p>

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作者郭博士（厚樸方舟醫(yī)學(xué)顧問(wèn)）

早年在歐洲留學(xué)，獲醫(yī)學(xué)博士學(xué)位，而后東渡日本求學(xué)在國(guó)際聞名醫(yī)學(xué)家佐藤博門(mén)下，獲醫(yī)學(xué)哲學(xué)博士學(xué)位。完成博士學(xué)業(yè)后，前往美國(guó)明尼蘇達(dá)大學(xué)和美國(guó)權(quán)威M醫(yī)院，做三年博士后研究 。

參考來(lái)源：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm611046.htm

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