在韓劇里我們常見主角患上白血病，現(xiàn)在很多人患癌都考慮出國治療，作為一個醫(yī)療水平較高的美國，自然也是經(jīng)常被考慮的地方，較近美國這塊宣布FDA已授予白血病腫瘤新藥quizartinib突破性治療方法認(rèn)定。具體怎么回事呢？趕緊來看看吧：
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AML是一種惡性血液和骨髓癌癥，導(dǎo)致患者體內(nèi)功能失常的癌變白細(xì)胞不受控制地增生和積累，并影響正常血細(xì)胞的生成。美國今年預(yù)計將有超過19000名新確診患者，以及超過10000個AML死亡案例。2005-2011年的調(diào)查結(jié)果顯示，AML患者的5年生存率只有26%，在所有白血病類型中是較低的。FLT3基因突變是AML患者中較常見的遺傳變異，而FLT3-ITD是發(fā)生率較高的FLT3基因突變，大約四分之一的AML患者攜帶這種突變。與沒有攜帶這種突變的患者相比，帶有FLT3-ITD突變的患者其預(yù)后更差，癌癥復(fù)發(fā)幾率更高，且復(fù)發(fā)后死亡風(fēng)險更大。這些患者即便接受造血干細(xì)胞移植（HSCT），治療后的癌癥復(fù)發(fā)幾率仍比沒有攜帶這種突變的患者高。目前，還未有針對這一疾病的治療方法獲批。因此，本次突破性治療方法認(rèn)定有望為FLT3-ITD患者帶來新的希望。

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本次斬獲突破性治療方法認(rèn)定的quizartinib是靠前三共公司開發(fā)的口服FLT3抑制劑。此次突破性治療方法認(rèn)定的批準(zhǔn)是基于quizartinib的關(guān)鍵3期臨床試驗QuANTUM-R的良好結(jié)果，該試驗數(shù)據(jù)已于2018年6月在歐洲血液學(xué)會第23屆大會上公布。QuANTUM-R是一項關(guān)鍵的全球性、開放標(biāo)簽、隨機(jī)3期研究，其試驗結(jié)果顯示，口服特異性FLT3抑制劑quizartinib單一治療方法與化療相比，延長了復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病患者的總生存期。QuANTUM-R顯示出的不受威脅性與quizartinib的臨床開發(fā)項目一致。

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“近幾十年來，針對FLT3-ITD突變的復(fù)發(fā)性/難治性AML治療方法的發(fā)展緩慢且有限。FLT3-ITD急性骨髓性白血病是一種極具侵襲性且預(yù)后不良的白血病。Quizartinib是靠前個與化療相比，能有效延長FLT3-ITD突變的復(fù)發(fā)性/難治性AML患者總生存期的口服特異性FLT3抑制劑，”靠前三共公司副總裁兼腫瘤研發(fā)部AML部負(fù)責(zé)人Arnaud Lesegretain先生表示：“我們對于此次突破性治療方法認(rèn)定獲得批準(zhǔn)表示十分激動，并期待與FDA緊密合作，為患者盡快帶來更多的治療方法選擇?！?/div>

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