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美國(guó)神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療醫(yī)院-紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心

【本文為疾病百科知識(shí),僅供閱讀】  2017-07-31  作者:厚樸方舟  

治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤,取決于疾病是低風(fēng)險(xiǎn)還是高風(fēng)險(xiǎn),或在初次治療后已經(jīng)恢復(fù)(復(fù)發(fā))。大多數(shù)患有神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童將接受一種或多種形式的治療。這些通常包括化療,放射治療和手術(shù)。
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初次治療后,有些患者可以從我們實(shí)驗(yàn)室開發(fā)的抗體藥物Hu3F8和8H9中獲益。Hu3F8檢測(cè)和破壞化療或放射治療后存活的神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞。8H9是靶向腦中腫瘤細(xì)胞的液體輻射,同時(shí)保留附近的腦和脊髓組織。自從20世紀(jì)80年代以來(lái),我們一直在給Hu3F8,自2004年以來(lái)一直是8H9,都是在門診的基礎(chǔ)上,所以你和你的家人可以回到重要的地步。由于這些藥物,許多神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者曾經(jīng)被告知他們是不合適的選擇,現(xiàn)在是這種疾病的長(zhǎng)期幸存者。事實(shí)上,8H9較近被美國(guó)食品和藥物管理局授予了突破地位,這意味著它已經(jīng)被證明是如此有效,以至于可以比原來(lái)想的更早地獲得批準(zhǔn)。


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開創(chuàng)性治療
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通過(guò)MSK神經(jīng)母細(xì)胞瘤計(jì)劃的專門研究工作,我們的醫(yī)師科學(xué)家在為這種疾病患者開發(fā)更不受威脅,更有效的治療方面取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步。其中一些治療方法有可能用于兒童中的其他實(shí)體瘤和腦腫瘤。以下是目前正在進(jìn)行的一些研究:
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令人興奮的工作繼續(xù)使用新的藥物組合和方法進(jìn)一步改進(jìn)Hu3F8抗體。
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雖然有效殺死癌細(xì)胞,但放射治療也會(huì)傷害健康的周圍器官和組織。當(dāng)兒童使用時(shí),這是一個(gè)特別關(guān)注的問(wèn)題。通過(guò)將抗體Hu3F8連接到放射性碘上,研究人員正在使用PET掃描成像來(lái)跟蹤Hu3F8如何通過(guò)身體傳播到腫瘤部位。研究人員想確定這種放射性標(biāo)記抗體(稱為124 I-Hu3F8)是否可以不受威脅地用作在神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中向腫瘤細(xì)胞遞送較高劑量輻射的一種手段。如果是這樣,這種治療的應(yīng)用可能會(huì)有更廣泛的影響 - 有利于與Hu3F8抗體相關(guān)的其他癌癥,如肉瘤,骨骼發(fā)育的小兒腫瘤。
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美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)較近批準(zhǔn)了一項(xiàng)名為“burtomab”的突破性治療指南,用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤擴(kuò)散到大腦的兒童和成人。Burtomab(也稱為8H9)是一種放射性抗體,當(dāng)將其注入脊髓液時(shí),可將精準(zhǔn)的液體輻射傳遞給癌細(xì)胞。早期的臨床資料表明,burtomab可能會(huì)顯示出比目前的治療方法有重大改善,而且FDA的名稱旨在加速藥物的審查過(guò)程。
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一個(gè)正在進(jìn)行的研究是“二價(jià)”疫苗的目標(biāo)發(fā)現(xiàn)患者神經(jīng)母細(xì)胞瘤兩種抗原:GD2L和GD3L。在MSK發(fā)明的疫苗可以幫助培養(yǎng)身體來(lái)完成Hu3F8抗體的工作。對(duì)于無(wú)疾病的患者,目標(biāo)是使Hu3F8不斷進(jìn)行治療。
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以前的MSK研究已經(jīng)證明,天然殺傷(NK)細(xì)胞 - 認(rèn)識(shí)和殺死身體異常細(xì)胞的白細(xì)胞與Hu3F8一起成功靶向神經(jīng)母細(xì)胞瘤。其他工作已經(jīng)表明,引入從供體獲得的NK細(xì)胞(也稱為“錯(cuò)配”)可以增強(qiáng)殺傷細(xì)胞對(duì)神經(jīng)母細(xì)胞瘤的抗腫瘤活性。為了進(jìn)一步了解,MSK 試驗(yàn)開始評(píng)估包括Hu3F8,抗癌藥物環(huán)磷酰胺和來(lái)自供體的NK細(xì)胞的方案?;颊哌€將接受稱為白介素-2或IL-2的治療,其可刺激NK細(xì)胞并幫助其生長(zhǎng)和存活。
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在診斷和復(fù)發(fā)時(shí)對(duì)每個(gè)神經(jīng)母細(xì)胞瘤進(jìn)行外顯子測(cè)序,以鑒定可能由新型抗癌劑靶向的可能的遺傳突變。復(fù)雜測(cè)序平臺(tái)MSK-IMPACT?的開發(fā)對(duì)于進(jìn)行這些研究是非常寶貴的,以便為每個(gè)患者個(gè)性化治療。
在MSK的神經(jīng)母細(xì)胞瘤計(jì)劃中,有理由希望這項(xiàng)工作將導(dǎo)致痊愈 - 即使對(duì)于高風(fēng)險(xiǎn)或復(fù)發(fā)性癌癥的兒童也是如此。我們?cè)?a href='/anlis/jibing20/'>神經(jīng)母細(xì)胞瘤方面的突破性研究有助于挽救數(shù)百名兒童的生命。額外的研究對(duì)于保持研究的步伐和進(jìn)展至關(guān)重要,以便我們可以幫助孩子們與這些癌癥作斗爭(zhēng),而不僅僅是在紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心,而是在各地。?

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