4月28日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了為具有FLT3基因某些突變的新診斷的急性骨髓性白血病（AML）接受化療的成人的靶向治療中度骨髓素（Rydapt?）。約25％至30％的AML病例攜帶FLT3突變，這些突變與特異性侵襲性疾病形式相關。中黃體素對AML的批準要求使用LeukoStrat CDx FLT3突變測定法，一項伴隨的診斷測試 FDA也批準用于檢測FLT3突變。
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FDA批準用于治療一些急性骨髓性白血病患者的藥物midostaurin的模型。 ?信用：維基百科，維基共享資源CC0 1.0

該項批準是基于國際III期臨床試驗是NCI贊助之間的合作在腫瘤學臨床試驗聯(lián)盟退出聲明和諾華公司，該公司生產(chǎn)米哚妥林。該聯(lián)盟為美國的FLT3突變測試提供了基礎設施，并為臨床試驗提供了全球數(shù)據(jù)管理。
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NCI 癌癥治療和診斷部門的 Richard Little博士評論說：“這是幾十年來AML的前列次進步。“這真的說明了將AML接近不是一種疾病，而是作為可以在臨床試驗中鑒定和靶向的多種疾病[基于遺傳學]的重要性?！?br /> ?
FDA還批準使用midostaurin治療具有侵襲性系統(tǒng)性肥大細胞增多癥的成年人（SM; 身體中存在太多肥大細胞的病癥），具有相關血液腫瘤的SM和肥大細胞白血病 - 所有罕見疾病預后不良
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有針對性的治療改善生存
2015年會后，美國血液學會免責聲明提交了隨機雙盲，安慰劑對照試驗，以期為AML 提供 midostaurin 的數(shù)據(jù)。
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在該試驗中，717例年齡在18至60歲，新診斷為FLT3突變陽性AML的患者被隨機分配接受中度甲磺酸加標準化療，包括藥物柔紅霉素（Cerubidine?）和阿糖胞苷（Cytosar-U?）或安慰劑加標準化療。
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如果他們的醫(yī)生確定需要一個治療組，兩個治療組的患者可以接受干細胞移植作為治療的一部分。兩組患者數(shù)量相似，接受干細胞移植，中位移植時間也相似。
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Midostaurin與安慰劑相比降低了22％的死亡風險。診斷后4年的患者百分比為51.4％，而安慰劑組為44.3％。
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兩個治療組的嚴重不良事件數(shù)量也相似。兩組患者發(fā)生中性粒細胞減少癥（發(fā)熱和白細胞數(shù)均低于正常數(shù)）均為28％，是試驗中較常見的嚴重不良事件。其他常見的副作用包括惡心，粘膜炎，嘔吐，頭痛，瘀點和肌肉骨骼疼痛。
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“盡管這些結果對于FLT3突變陽性AML的患者來說是令人興奮的，”該試驗的效應大小相對較小，“小博士說?！拔覀兿Ｍ吹揭粋€可以讓我們比在這個試驗中看到的病人更多的病人?！???
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他介紹說，NCI通過其國家臨床試驗網(wǎng)絡，正在計劃對AML中較新的靶向治療方案進行試驗，這些治療方案與midostaurin試驗合作。
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他說：“這種罕見疾病的國際合作是[有效的]公私伙伴關系的一個很好的例子。
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甚至更嚴重的疾病的功效
中度石蠟屬于稱為多激酶抑制劑的一類藥物，其可以靶向多于一種細胞中的蛋白質。在AML中，目標是FLT3，在侵襲性SM和相關條件下，靶是稱為KIT D816V的突變蛋白，其在約90％的肥大細胞增多病例中發(fā)現(xiàn)。
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在單一臨床試驗退出免責聲明中，導致FDA批準了由諾華公司資助的SM和相關條件的midostaurin，116名患者接受midostaurin作為單一治療方法。其中89例患者已經(jīng)發(fā)生器官損害。
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總體而言，60％的器官損傷患者對藥物有反應，其中45％具有試驗研究者歸為主要反應：完全解決由肥大細胞增多引起的至少一種器官損傷。試驗參與者的中位總生存期為33.9個月，16例患有肥大細胞白血病的患者的中位生存期為9.4個月。歷史上，肥大細胞白血病的中位總生存期已經(jīng)不到6個月。
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超過一半的患者由于副作用需要治療期間的劑量減少，包括血液計數(shù)下降，惡心，嘔吐和腹瀉; 然而，這些劑量減少中約有三分之一是暫時的。
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“細胞擴散是一種比AML少得多的常見疾病”

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